導語：新一代長效重組人生長激素NGENLA在歐盟獲批上市，用于治療生長激素缺乏症兒童患者，注射頻率也大幅度降低，由原來的每天一次，降至每周一次。
2022年2月15日，輝瑞公司和OPKO Health公司宣布，歐盟委員準許新一代長效重組人生長激素NGENLA(somatrogen)上市，用于治療因生長激素分泌不足而導緻生長障礙的3歲以上兒童和青少年患者，該藥物每周注射一次。NGENLA為兒童患者及其護理人員和醫療保健提供者提供了一種用于生長激素缺乏症(GHD)的新治療選擇，将注射頻率從每天一次減少到每周一次。
生長激素缺乏症(GHD)是一種罕見的疾病，其特征是腦垂體分泌生長激素不足，全世界大約每4 千至1萬名兒童中就有一名患有GHD。這種疾病可能是由基因突變引起的，也可以在出生後獲得。如果不進行治療，受影響的兒童在成年期會持續發育減退并身材矮小，青春期也可能會推遲。兒童還可能會經曆身體健康和心理健康方面的其他問題。
NGENLA在歐盟(EU)的上市許可得到了一項全球、随機、開放标簽、主動對照的3期研究的資料支援，該研究評估了每周一次使用NGENLA vs. 每天一次使用GENOTROPIN(somatopin，健豪甯)的安全性和有效性。該研究達到了NGENLA（與健豪甯相比）非劣效性的主要終點，這是通過12個月時的年高度速度測量的。NGENLA在該研究中的總體耐受性良好，其安全性與健豪甯相當。
另一項3期研究(C0311002)評估了3 - 18歲GHD兒童患者及其護理人員對每周一次使用NGENLA vs. 每天一次使用健豪甯治療負擔的看法。該研究表明，與健豪甯相比，使用NGENLA治療12周後，平均總體生活幹擾總分有所改善。
OPKO Health公司首席執行官Phillip Frost博士表示：“通過幫助最小化疾病管理負擔，我們相信NGENLA有潛力改善受生長激素缺乏症影響的兒童及其家庭的生活品質，并提高治療的依從性，進而改善預後。NGENLA在歐盟獲批上市，将惠及更多的兒童患者。”
Somatrogon是一種新的分子實體，包含人類生長激素的天然序列和人絨毛膜hCGβ鍊的C端多肽（CTP）。CTP延長了生長激素的半衰期。Somatrogon在美國和歐盟獲得了“孤兒藥”稱号，用于治療生長激素缺乏症的兒童和成人。