軟組織肉瘤是間充質來源的罕見惡性惡性良性腫瘤，約占成人癌症的 1%，雖然和肺癌，乳腺癌相比并不常見，但是這是一種異質性極強的複雜惡性良性腫瘤，目前已知的亞型超過了100種，每一種都具有不同的臨床表現。不管是罹患哪一種，晚期患者臨床上的治療方案都非常有限。
手術後八年全身轉移複發，全新藥物讓惡性良性腫瘤7天消退
2007 年，剛剛14歲的男孩M确診為一種腹部隆突性皮膚纖維肉瘤，這是軟組織肉瘤的一種。幸運的是，手術非常成功，進行了根治性切除後，體内已經沒有殘存的病竈了，他也逐漸恢複了健康，回到了正常生活。大家以為癌症已經徹底遠去。
2015年1月，距離初次确診八年後，他的惡性良性腫瘤複發了，于是胸部的轉移竈再次進行了手術切除，之後還進行了放療清除殘存的癌細胞。
2016年再次複發，肺部和肝部出現了多發轉移，這次無法在手術了，隻能開始接受伊馬替尼治療，但不幸的是，惡性良性腫瘤仍在持續進展。
2017年，因為不想再承受化療的痛苦，M先生放棄了所有的治療，回家療養。
2019年，29歲的M先生因為出現了全身的骨轉移導緻骨折前往醫院治療，這次檢查讓他徹底絕望了。PET顯示：髋骨、雙側肋骨和左股骨多發骨轉移，雙側肺多發病竈，多發肝轉移、肌肉轉移，左腎 1 處疑似轉移病竈。惡性良性腫瘤已經徹底吞噬了他。
就在M先生以為自己短暫的生命即将走到盡頭的時候，他的醫生用他2015年的手術組織切片做了全基因檢測，結果發現了拯救他生命的全新突變--NTRK融合（TPM4-NTRK1），NTRK是近兩年火遍癌友圈的鑽石靶點，針對NTRK融合的兩款“治愈系”藥物拉羅替尼和恩曲替尼也震撼了整個醫學界。
2019年11月，M先生幸運的入組了大名鼎鼎的larotrectinib的治療。僅7天，這款神奇的抗癌藥物就起效了。PET結果顯示内髒和骨骼的惡性良性腫瘤顯著縮小，并且未出現明顯的副作用。持續治療一段時間，M先生全身的惡性良性腫瘤都出現了快讀明顯的消退，直到2021年10月案例發表時，M先生仍在接受治療，并且響應良好，無不良事件。
不得不說，精準醫學的發展讓肉瘤這種惡性程度極高的惡性良性腫瘤患者也能獲得長生存的機會！
無進展生存超2年！拉羅替尼顯著延長肉瘤患者生存期
拉羅替尼可以算作近兩年惡性良性腫瘤領域最大的變革之一，它讓“廣譜抗癌”夢想照進了現實。拉羅替尼的上市，拯救了成千上萬不幸的家庭，同時也在國際臨床研究中不斷重新整理在各類惡性良性腫瘤中的戰績！
近期，根據3項臨床試驗（NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687）的分析結果，公布了拉羅替尼在難治性NTRK融合陽性的肉瘤患者中取得的臨床資料，再次引起了轟動。
客觀緩解率（ORR）：
這3項研究中共納入25例肉瘤成年患者，接受拉羅替尼治療的整體客觀緩解率（ORR）為72%。其中：
在19例軟組織肉瘤患者中，整體緩解率達到了68%，包括3例完全緩解（16%）和10例部分緩解（53%）；
此外，在4例胃腸道間質瘤患者中，整體緩解率達到了100%!其中包括1例完全緩解（25%）和3例部分緩解（75%）；
在2例骨肉瘤患者中，整體緩解率為50%。
無進展生存期（PFS）
整體來說，所有患者的中位無進展生存期為28.3個月；24個月無進展生存率52%。
中位中生存期（mOS）
中位随訪21.4個月時，患者的中位總生存期44.4個月，24個月生存率為91%。而在軟組織肉瘤患者中，24個月生存率為89%。
對17類癌症有效，拉開“廣譜抗癌”的序幕
作為全球首款獲批上市的NTRK抑制劑，拉羅替尼身上的“光環”非常耀眼。2018年11月26日，FDA加快準許了拉羅替尼上市，用于治療NTRK融合突變的局部晚期或轉移性實體瘤成人和兒童患者，這些患者可能缺乏标準治療方案，或在接受其他治療後病情持續進展。
整體緩解率高、完全緩解率高、緩解持續時間長、患者從治療中持續獲益時間長，拉羅替尼完全符合患者對于一款靶向治療藥物的期待，再加上廣譜抗癌的特性，也是以被稱為“治愈系”的藥物。
臨床資料已經證明對17種實體惡性良性腫瘤有效，其中常見的肺癌的客觀緩解率75%，甲狀腺癌和纖維肉瘤高達100%！當然這個資料還在後續的研究中不斷重新整理，并且這款藥物是不區分惡性良性腫瘤來源的，也就是說不管是惡性良性腫瘤出現在什麼難治的部位，也不管是不是出現了轉移，隻要存在NTRK（1/2/3）融合，都可以使用這款藥物。終于來了！堪稱天價的“治愈系”抗癌藥拉羅替尼正式在國内開展臨床試驗！
拉羅替尼臨床試驗中各類癌症的有效率
和持續緩解時間
注意！一定要檢測解鎖“生命之鑰”的靶點-NTRK
如果說拉羅替尼是一把鎖，NTRK基因就是打開這把鎖的“生命之鑰”，隻要有NTRK的融合，相當于是打開了一扇希望的大門。
然而這把鑰匙卻不是每個患者都能獲得的。
首先是因為存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中國常見的肺癌，乳腺癌，結直腸癌中，隻有1%~5%的患者存在這種突變，而一些罕見的癌症，比如嬰兒纖維肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的頻率卻高達90%~99%。
其次，NTRK基因融合容易漏檢。研究人員發現，即使您使用非常好的基于DNA的NGS測試，您仍然可以錯過其中一些融合。這是因為檢測的内含子的長度受限，很難找到這些融合。最好的檢測方法是尋找一種既包含DNA，又具有RNA的分析的檢測，以便最大限度地提高檢測出這些融合的可能性。這并不是國内所有的檢測公司都能做到的。
國内患者如何接受治療？
目前拉羅替尼已在美國，日本，歐洲上市，但成人每年的費用為393,600美元（近260萬人民币），此價格對于國内患者來說，堪稱天價。
值得慶幸是，中國的癌症患者迎來了好時代，近年來我們國家大大提升了對于國際抗癌新藥的入市速度，并且加大了自主研發新藥的力度。除了即将上市的拉羅替尼，還有兩款美國的NTRK抑制劑及五款中國自主研發的NTRK抑制劑正式在國内獲批開展臨床試驗，正在招募患者，并且已經有大量NTRK融合的患者通過全球惡性良性腫瘤醫生網醫學部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌症！
随着惡性良性腫瘤學界在這些高效新藥以及基因檢測方面獲得了更多經驗，醫生将變得更加擅長為每位患者确定最有效的治療方案，
未來，在科學指導下，合理換藥，把癌症變成慢性病，是我們的終極目标。