2022第一季度超40款新藥（含新适應症）在中國獲批｜盤點

▎藥明康德内容團隊報道

2022年第一季度剛剛結束。據不完全統計，第一季度中國國家藥監局（NMPA）至少準許了41款新藥（包括新适應症，不含中藥和疫苗）。在這些獲批的新藥中，以癌症和免疫性疾病适應症居多，另外幾款抗病毒産品如口服新冠病毒治療藥物、非核苷巨細胞病毒（CMV）抑制劑、抗狂犬病毒單抗等也值得關注。從作用靶點來看，有PI3K雙重抑制劑、IDH1抑制劑、VEGFR-2單抗、抗CD19抗體等創新靶向療法。本文将帶大家看下第一季度獲批的新藥有哪些亮點。

亮點一：這些“首款”新藥在中國獲批

第一季度在中國獲批上市的新藥中，不少産品創下了“中國首款”的記錄。在創新藥領域，“首款”對于患者、研發人員甚至整個行業而言，可能具有不同尋常的意義。它可能代表着某類沒有治療選擇的患者獲得改善症狀和延長生命的希望，也可能意味着某個新靶點、新技術以及新治療模式得到驗證，為将來更多創新療法的開發打開一道大門。

截圖來源：123RF

在創新靶點方面，以PI3K為例，該信号通路被研究人員視為開發癌症治療藥物的關鍵靶點之一，目前已有多款PI3K抑制劑在中國進入後期臨床或上市申報階段。今年3月，石藥集團自Verastem Oncology公司引進的創新藥度維利塞膠囊（duvelisib）在中國獲批上市，用于治療以往至少經過兩次系統性治療的複發或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者。據石藥集團新聞稿介紹，度維利塞膠囊是全球首個獲批的磷脂酰肌醇-3-激酶PI3K-δ和PI3K-γ口服雙重抑制劑，也是在中國首款獲批的PI3K選擇性抑制劑。

再如IDH，基于該靶點開發惡性良性腫瘤靶向療法也是當下前沿研究方向之一，這類産品通過作用于IDH突變位點，減少代謝物2-HG的産生，誘導組蛋白去甲基化，進而達到抑制惡性良性腫瘤發展的效果。今年2月，基石藥業引進的IDH1抑制劑艾伏尼布片（ivosidenib）在中國獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人複發或難治性急性髓系白血病。據基石藥業新聞稿介紹，艾伏尼布是中國首個以及唯一獲批的IDH1抑制劑。

在獲批适應症方面，第一季度獲批新藥中也有不少産品為特定患者群體帶來全新的治療選擇。例如，公開資料顯示，百時美施貴寶（BMS）的紅細胞成熟劑注射用羅特西普（luspatercept）是十餘年來中國首個獲批治療β地中海貧血的創新藥物；禮來（Eli Lilly and Company）公司的VEGFR-2單抗創新藥雷莫西尤單抗（ramucirumab）是中國首個被準許用于晚期胃癌二線治療的靶向藥物；葛蘭素史克（GSK）靶向BLyS的貝利尤單抗（belimumab）是中國首款覆寫系統性紅斑狼瘡和狼瘡腎炎适應症的生物制劑……

亮點二：惡性良性腫瘤、免疫性疾病治療産品居多

惡性良性腫瘤和免疫性疾病是當下生物醫藥産業備受重視的兩大研究領域，并已在創新療法開發方面取得不錯的進展。在第一季度中國獲批新藥中，從獲批适應症來看，主要也是以惡性良性腫瘤、免疫性疾病的治療産品居多，另外還有多款抗病毒産品也值得一提。

在抗惡性良性腫瘤領域，肺癌、淋巴瘤、胃癌以及微衛星高度不穩定（MSI-H）或錯配修複缺陷（dMMR）實體瘤等多個類型的惡性良性腫瘤患者迎來新的治療選擇。除了上文提到的多個“首款”新藥外，第一季度在中國獲批的抗惡性良性腫瘤新藥還有：武田（Takeda）新一代強效選擇性酪氨酸激酶抑制劑（TKI）布格替尼片（brigatinib），獲批用于ALK陽性非小細胞肺癌（NSCLC）治療；遠大醫藥治療性放射性藥物钇[90Y]微球注射液，獲批用于治療結直腸癌肝轉移竈；複宏漢霖抗PD-1單抗斯魯利單抗，獲批用于MSI-H成人晚期實體瘤；石藥集團鹽酸米托蒽醌脂質體，獲批用于複發或難治的外周T細胞淋巴瘤等。

此外，還有一些此前已在中國獲批的新藥在第一季度收獲惡性良性腫瘤新适應症，如：百濟神州抗PD-1抗體替雷利珠單抗、榮昌生物抗體偶聯藥物（ADC）維迪西妥單抗、基石藥業RET抑制劑普拉替尼、貝達藥業ALK抑制劑恩沙替尼、羅氏（Roche）PD-L1抑制劑阿替利珠單抗、諾華（Novartis）mTOR抑制劑依維莫司、諾華雙靶組合療法達拉非尼聯合曲美替尼等。

在免疫性疾病方面，特應性皮炎、類風濕關節炎、狼瘡腎炎、免疫性血小闆減少症等疾病治療領域均在第一季度迎來新藥獲批。比如：艾伯維（AbbVie）JAK抑制劑接連在中國獲批2項适應症，分别用于治療特應性皮炎和類風濕關節炎；葛蘭素史克靶向療法貝利尤單抗，在中國獲批用于活動性狼瘡腎炎的新适應症；賽諾菲（Sanofi）特應性皮炎靶向生物制劑度普利尤單抗注射液（dupilumab）在中國獲批兒童适應症；日本協和麒麟（Kyowa Kirin）引進的血小闆生成素（TPO）受體激動劑注射用羅普司亭（romiplostim），在中國獲批用于免疫性血小闆減少症等。此外，多款來自中國公司的生物類似藥也在第一季度獲批上市或者收獲新适應症，比如：正大天晴阿達木單抗、君實生物/邁威生物阿達木單抗、嘉和生物英夫利西單抗、複宏漢霖利妥昔單抗等。

在抗病毒領域，第一季度獲批的新藥也頗有亮點。比如輝瑞公司（Pfizer）口服小分子新冠病毒治療藥物奈瑪特韋片/利托那韋片組合，為中國新冠病毒治療提供了口服藥物的新選擇。再比如華北制藥研發的重組人源抗狂犬病毒單抗注射液奧木替韋單抗，可直接中和體内狂犬病毒，起到被動免疫作用。值得一提的是，這2款産品也是第一季度NMPA官宣獲批的新藥。此外，還有默沙東（MSD）新型非核苷類巨細胞病毒抑制劑來特莫韋，被NMPA準許用于預防巨細胞病毒感染和巨細胞病毒病等。

亮點三：罕見病及兒童用藥領域迎多款新藥

近年來罕見病用藥、兒童用藥等品種的研發也備受行業關注，不少産品還獲得優先審評、附條件準許等“特殊”審評審批資格，進而加快來到患者手中。在第一季度中，也有一些罕見病及兒童用藥在中國獲批。

在罕見病領域，比如Sobi公司IFNγ抗體依馬利尤單抗（emapalumab），它通過優先審評在中國獲批，用于難治性、複發性或進展性疾病或對正常HLH療法不耐受的原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多症（HLH）成人和兒童患者的治療。原發性HLH是一種非常罕見、進展迅速、通常緻命的高度發炎性綜合征，IFNγ在疾病發生中起到關鍵性作用。依馬利尤單抗能夠中和IFNγ的作用，進而幫助這些重病患者達到接受造血幹細胞移植的階段。

再如翰森制藥自Viela Bio公司引進的創新産品伊奈利珠單抗（inebilizumab），被NMPA準許用于“抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者”的治療。NMOSD是一種罕見的嚴重神經發炎性自身免疫疾病，大部分患者對身體中名為AQP4的水通道蛋白産生自身抗體。伊奈利珠單抗通過靶向CD19+ B細胞，能更廣泛更持久耗竭B細胞，持續降低NMOSD複發。

在兒童用藥領域，來自李氏大藥廠的鹽酸利多卡因粉末無針經皮注射給藥系統（英文商品名為：Zingo）和吸入用一氧化氮（英文商品名為：INOmax），先後通過優先審評在中國獲批。其中，Zingo被準許用于3~18歲未成年人的靜脈穿刺術或外周靜脈插管術的術前局部皮膚麻醉，INOmax被準許用于治療新生兒的低氧性呼吸衰竭且伴有臨床或超聲心動圖證據顯示的肺動脈高壓。

另外還有一些此前已在中國獲批的新藥獲批了兒童适應症。比如拜耳（Bayer）Xa因子抗凝血抑制劑利伐沙班片獲批新适應症，用于18歲以下特定兒童和青少年靜脈血栓栓塞症（VTE）患者經過初始非口服抗凝治療至少5天後的VTE治療及預防VTE複發。再比如賽諾菲抗炎新藥度普利尤單抗獲批新适應症，用于治療外用藥控制不佳或不建議使用外用藥的6歲及以上兒童和成人中重度特應性皮炎……

除了上述藥物，還有其它新藥也于第一季度在中國獲批，限于篇幅，本文不再一一介紹。祝賀這些新藥在中國獲批，為患者帶來了更多的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監局（NMPA）官網. from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwpjfbzs/index.html

[2] 各公司新聞稿及公開資料

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