人民日報健康用戶端 趙苑旨 孫歡
首款國産CAR-T出海結果揭曉，2月28日，金斯瑞生物科技股份有限公司宣布，由強生旗下楊森公司和旗下附屬公司傳奇生物合作開發的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法西達基奧侖賽(cilta-cel)的生物制品，正式獲得FDA準許上市，用于治療複發/難治性多發性骨髓瘤患者（r/r MM）。
這是首款獲得FDA準許的國産CAR-T細胞療法，也是全球第二款獲批靶向BCMA的CAR-T細胞免疫療法。
“國産CAR-T此次在美獲批成功，無疑給國産創新藥樹立了一個新的榜樣。”全國政協委員、中國食品藥品檢定研究院研究員嶽秉飛在3月1日接受人民日報健康用戶端采訪時表示，獲批的相關經驗非常值得其他有出海計劃的企業學習。在全球化的背景下，開展國際多中心臨床試驗，夯實的資料可以為藥企提供堅實的後盾。而具體應該如何做，國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）指導原則也給出了建議。
全國政協委員、中國食品藥品檢定研究院研究員嶽秉飛
臨床資料無疑是藥企申報上市的重要依據。上個月，信達生物和禮來開發的肺癌治療藥物信迪利單抗未獲得美國FDA的準許，美國食物藥品監督管理局召開的惡性良性腫瘤藥物咨詢委員會就要求，在獲批前補充額外臨床試驗，證明信迪利單抗在美國人群和美國醫療實踐中的适用性。
相關資料顯示，傳奇生物被譽為“中國CAR-T第一股”，西達基奧侖賽過往履曆也非常輝煌。該藥不僅在2019年12月獲得美國突破性療法認定，還在2019年4月獲得了歐盟委員會的優先藥物認定，此外，西達基奧侖賽先後被美國FDA、歐盟委員會于2019年2月和2020年2月先後授予孤兒藥認定。
人民日報健康用戶端注意到，在中國，西達基奧侖賽不僅于2020年8月獲得了中國的突破性療法認定。還是國家藥監局藥品審評中心釋出《突破性治療藥物審評工作程式(試行)》檔案後，獲得“突破性治療公示”專欄公示的首款藥品。
西達基奧侖賽在“納入突破性治療品種名單”的首款藥品
此次西達基奧侖賽獲批治療的多發性骨髓瘤，是骨髓中漿細胞惡性增殖引起相關器官或組織損傷的一種血液系統惡性惡性良性腫瘤，在很多國家是血液系統第2大常見惡性惡性良性腫瘤，多發于老年。這種疾病會導緻病人出現骨骼損害、感染、貧血、腎髒損傷等一系列症狀，最後可能出現腎衰竭、重症感染。
甘肅省人民醫院血液内科主任醫師孫延慶。 受訪者供圖
近年來，細胞科技在抗癌道路上取得了很大的進展，基于免疫細胞的CAR-T療法被認為是人類攻克癌症的新裡程碑。甘肅省人民醫院血液内科主任醫師孫延慶告訴人民日報健康用戶端，CAR-T細胞療法是近10年以來推出的新型精準靶向治療惡性良性腫瘤的一種技術，BCMA CAR-T療法的獲批上市，将成為繼放化療、幹細胞移植後的另一種血液系統惡性良性腫瘤治療途徑，免疫細胞治療的全新時代已經來臨。
“多發性骨髓瘤大多數患者在接受初始治療後複發，并在接受免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體等主要藥物治療後預後不佳。該病總體的中位生存期3-4年。”孫延慶表示，随着新的藥物及療法的出現，期望患者的生存周期可以延長到10年以上乃至治愈。