人民日报健康客户端 赵苑旨 孙欢
首款国产CAR-T出海结果揭晓，2月28日，金斯瑞生物科技股份有限公司宣布，由强生旗下杨森公司和旗下附属公司传奇生物合作开发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制品，正式获得FDA批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者（r/r MM）。
这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。
“国产CAR-T此次在美获批成功，无疑给国产创新药树立了一个新的榜样。”全国政协委员、中国食品药品检定研究院研究员岳秉飞在3月1日接受人民日报健康客户端采访时表示，获批的相关经验非常值得其他有出海计划的企业学习。在全球化的背景下，开展国际多中心临床试验，夯实的数据可以为药企提供坚实的后盾。而具体应该如何做，国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则也给出了建议。
全国政协委员、中国食品药品检定研究院研究员岳秉飞
临床数据无疑是药企申报上市的重要依据。上个月，信达生物和礼来开发的肺癌治疗药物信迪利单抗未获得美国FDA的批准，美国食物药品监督管理局召开的肿瘤药物咨询委员会就要求，在获批前补充额外临床试验，证明信迪利单抗在美国人群和美国医疗实践中的适用性。
相关资料显示，传奇生物被誉为“中国CAR-T第一股”，西达基奥仑赛过往履历也非常辉煌。该药不仅在2019年12月获得美国突破性疗法认定，还在2019年4月获得了欧盟委员会的优先药物认定，此外，西达基奥仑赛先后被美国FDA、欧盟委员会于2019年2月和2020年2月先后授予孤儿药认定。
人民日报健康客户端注意到，在中国，西达基奥仑赛不仅于2020年8月获得了中国的突破性疗法认定。还是国家药监局药品审评中心发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》文件后，获得“突破性治疗公示”专栏公示的首款药品。
西达基奥仑赛在“纳入突破性治疗品种名单”的首款药品
此次西达基奥仑赛获批治疗的多发性骨髓瘤，是骨髓中浆细胞恶性增殖引起相关器官或组织损伤的一种血液系统恶性肿瘤，在很多国家是血液系统第2大常见恶性肿瘤，多发于老年。这种疾病会导致病人出现骨骼损害、感染、贫血、肾脏损伤等一系列症状，最后可能出现肾衰竭、重症感染。
甘肃省人民医院血液内科主任医师孙延庆。 受访者供图
近年来，细胞科技在抗癌道路上取得了很大的进展，基于免疫细胞的CAR-T疗法被认为是人类攻克癌症的新里程碑。甘肃省人民医院血液内科主任医师孙延庆告诉人民日报健康客户端，CAR-T细胞疗法是近10年以来推出的新型精准靶向治疗肿瘤的一种技术，BCMA CAR-T疗法的获批上市，将成为继放化疗、干细胞移植后的另一种血液系统肿瘤治疗途径，免疫细胞治疗的全新时代已经来临。
“多发性骨髓瘤大多数患者在接受初始治疗后复发，并在接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后预后不佳。该病总体的中位生存期3-4年。”孙延庆表示，随着新的药物及疗法的出现，期望患者的生存周期可以延长到10年以上乃至治愈。