▎藥明康德
細胞和基因療法研發正在颠覆傳統的醫藥研發思維；一次治療，永久治愈，是患者的期盼，也是研究者的追求。作為前沿創新領域，細胞和基因療法被認為有從根源上治療各類難治性疾病的潛力，但研究者和業界領袖仍然面臨諸多“痛點”：
細胞和基因療法的下一個技術突破何在？
規模化生産如何穩定實作？
産業先鋒應如何與全球監管政策磨合并進？
如何縮短患者的等待時間，讓創新療法更可及？
中原標準時間2022年4月27日至29日，2022藥明康德健康産業論壇即将重磅開幕，在短短三天的時間裡，來自美國、歐洲和亞太地區的專家将多元度共話細胞和基因療法發展的挑戰與機遇，通過多場專題讨論，展望細胞和基因治療未來十年的光明圖景。盛會亮點，先睹為快！
新銳領袖對話風投“點金手”，如何重塑研發新格局？
細胞和基因療法是醫藥界當下最火熱的前沿創新領域之一。藥明康德内容部融資資料庫顯示，2021年，全球細胞和基因療法融資再創新高，達到255億美元，這一數字較2020年的178億美元增長43%，已接近2019年投資數額的3倍。
細胞和基因療法有治療不同種類疾病的潛力，許多業界人士格外關注這些創新療法在惡性良性腫瘤領域的研發及商業化進展，實際上，心血管作為目前人類的“頭号殺手”，威脅全球5億人健康，其創新療法開發也正在快速推進。
在此次盛會的第二天，來自Verve Therapeutics、Cardior Pharmaceuticals、Walking Fish Therapeutics等衆多新銳公司掌舵者将出席大會。Verve Therapeutics緻力于通過基因編輯療法颠覆目前治療心血管疾病的慢性護理方式，該公司成立于2018年，目前已成功上市；與Verve的基因療法不同，Cardior Pharmaceuticals則是以非編碼RNA（ncRNA）為靶标，開發針對各種形式心力衰竭患者的創新療法，去年獲得7600萬美元融資；Walking Fish Therapeutics則專注于B細胞療法研發，目标是通過對B細胞進行基因工程“改造”，讓它們成為體内生産蛋白的“工廠”，這一療法有望在惡性良性腫瘤、罕見病及自身免疫性疾病等領域中加以應用。
這些産業領袖将與知名風投機構Broadview Ventures、Apple Tree Partners、Droia Ventures的“點金手”彙聚碰撞，共話如何為罹患心血管和惡性良性腫瘤等疾病的患者帶去“一勞永逸”的治療選擇，如何促進産學研合作，建構更強大、包容的醫藥創新生态圈。
▲新銳聚焦：重塑心血管疾病藥物研發新格局（中原標準時間4月28日，11:00-14:00）
▲前瞻視角：攻克癌症治療的下一代技術（中原標準時間4月28日，11:00-14:00）
新興地區快速發展正當時，“島國”如何與全球相連？
資本市場的關注、産業領袖的熱忱，正驅動細胞和基因療法在全球各地興起，尤其值得注意的是，美國以外新興地區的産業力量也正日益強大。美國再生醫學聯盟（ARM）近期的全年報告顯示，2021年，全球在這一領域從事研發的公司達到1308家，較去年增長19%，其中，北美地區占639家，而亞太和歐洲地區分别以410家和230家緊随其後，尤其是亞太地區企業數量增幅接近40%。
在此次盛會的第三天，來自新加坡衛生部旗下的新加坡臨床研究與創新聯盟、新加坡衛生科學局、新加坡科技研究局、以及新加坡轉化癌症研究聯盟等機構的代表将出席大會。這個人口不足600萬的國家為何能成為亞太地區細胞和基因療法的轉化醫學高地？醫藥研究者和創新創業先鋒如何在這裡獲得政策和金融支援？又是如何與全球大藥企、知名研究機構，乃至整個醫藥創新生态圈相連？與會嘉賓将就如何應對細胞和基因療法的轉化挑戰帶來他們的思考與洞見。
▲聚焦新加坡：亞太惡性良性腫瘤領域細胞與基因療法的轉化中心（中原標準時間4月29日11:00-14:00）
強大而包容的創新環境也是英國細胞和基因療法蓬勃發展的驅動力，由于擁有衆多學術産業叢集，英國的創新創業者可以與研究機構和學術界緊密合作，共同推進有關細胞和基因療法的研究。如在今年年初，Nature Communications上刊發的論文顯示，藥明生基英國子公司OXGENE自主研發的TESSA技術，能用于規模化生産無轉染的腺相關病毒（AAV），降低細胞和基因療法的生産成本，幫助全球開發者突破産能瓶頸，新的産能可以支援10倍患者數量的治療。
同樣在盛會的第3天，藥明生基和OXGENE首席科學官Ryan Cawood也将攜手英國生物工業協會首席執行官Steve Bates，以及來自bit.bio、Ochre Bio等新銳公司掌門人，共話英國是如何“站在巨人的肩膀上”，不斷凝聚産業叢集，拓展生命科學創新的邊界。
其中，bit.bio在2021年完成了1.03億美元的B輪融資，這家公司的技術平台融合了合成生物學和幹細胞生物學，有望精準地對細胞進行重新程式設計，開發新一代細胞療法；Ochre Bio則在2021年獲得960萬美元種子輪融資，其專注于開發治療慢性肝病RNA藥物，融資所得資金将用于推動公司RNA療法發展。
▲聚焦英國：巨人肩膀上的生命科學産業叢集（中原標準時間4月29日11:00-14:00）
可以預見的是，細胞和基因療法的蓬勃發展還将持續。FDA曾預測，到2025年，每年将有10-20種細胞和基因療法産品有望獲批上市。這些産品涉及的疾病領域廣泛，有望治療從常見的癌症、心血管疾病、神經系統疾病到多種罕見病。越來越多的患者将從這些産品中受益。
我們相信，隻有持續創新與溝通合作，才能激發關于未來的無限潛能。2022藥明康德健康産業論壇是屬于全球生态圈的大會，我們誠邀您共聚“雲端”，享受思想的盛宴，投身産業變革，助力細胞和基因療法領域下一個激動人心的突破，攜手行動，為患者帶來更多希望！