▎藥明康德内容團隊編輯
hC Bioscience今日宣布, 該公司已完成2400萬美元的A輪融資,緻力于開發基于tRNA的潛在“first-in-class”療法,治療多種遺傳病。與其它靶向mRNA的個體化療法不同,這種基于tRNA的創新療法具有以一種療法治療多種疾病的潛力。
該公司正在推進兩個互補的平台。稱為PTCX的平台旨在當“無義突變”導緻提前終止密碼子的産生,引起蛋白功能障礙時,直接恢複蛋白質功能。這一問題造成了10-15%的人類疾病。這一平台合成的 tRNA能夠通讀提前出現的終止密碼子,允許産生合适的全長蛋白。
▲PTCX技術平台作用機理(圖檔來源:hC Bioscience公司官網)
該公司同時開發的第二個基于tRNA的技術平台稱為SWTX,它用于治療因為錯義突變,産生過多蛋白或不需要蛋白而引起的疾病。這項技術旨在标記這些導緻疾病的蛋白,讓它們被細胞的蛋白降解系統降解。
▲SWTX平台的作用機理(圖檔來源:hC Bioscience公司官網)
“我們在創造不需要編輯基因就可以恢複蛋白功能的藥物。”hC Bioscience公司總裁兼首席執行官Leslie J. Williams女士表示,“不論是什麼基因,或者基因突變出現在哪裡,一款tRNA療法都具有治療多種疾病的潛力。”