▎药明康德内容团队编辑
hC Bioscience今日宣布， 该公司已完成2400万美元的A轮融资，致力于开发基于tRNA的潜在“first-in-class”疗法，治疗多种遗传病。与其它靶向mRNA的个体化疗法不同，这种基于tRNA的创新疗法具有以一种疗法治疗多种疾病的潜力。
该公司正在推进两个互补的平台。称为PTCX的平台旨在当“无义突变”导致提前终止密码子的产生，引起蛋白功能障碍时，直接恢复蛋白质功能。这一问题造成了10-15%的人类疾病。这一平台合成的 tRNA能够通读提前出现的终止密码子，允许产生合适的全长蛋白。
▲PTCX技术平台作用机理（图片来源：hC Bioscience公司官网）
该公司同时开发的第二个基于tRNA的技术平台称为SWTX，它用于治疗因为错义突变，产生过多蛋白或不需要蛋白而引起的疾病。这项技术旨在标记这些导致疾病的蛋白，让它们被细胞的蛋白降解系统降解。
▲SWTX平台的作用机理（图片来源：hC Bioscience公司官网）
“我们在创造不需要编辑基因就可以恢复蛋白功能的药物。”hC Bioscience公司总裁兼首席执行官Leslie J. Williams女士表示，“不论是什么基因，或者基因突变出现在哪里，一款tRNA疗法都具有治疗多种疾病的潜力。”