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今日，阿斯利康（AstraZeneca）和argenx公司分别宣布，其在研疗法在治疗自身免疫性疾病的3期临床试验中达到主要终点。
阿斯利康旗下Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris（ravulizumab-cwvz），在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的3期临床试验中达到主要终点，与外部安慰剂组相比，显著降低抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者的复发风险。
NMOSD是一种罕见的失能性中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病，在全球范围内影响着多达数十万人。患者主要症状为视神经和脊髓出现炎症性病变。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。
补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。Ultomiris已经获得FDA批准治疗多种自身免疫性疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿和重症肌无力等。
这项临床试验的结果显示，中位治疗时间为73周时，在接受Ultomiris治疗的58名患者中没有观察到疾病复发，达到了试验的主要终点。详细数据将在未来医学会议上公布，并且尽快递交给全球监管机构。
argenx公司宣布，该公司靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在治疗免疫性血小板减少症（ITP）的3期临床试验中达到主要终点，与安慰剂相比，获得持续血小板缓解的患者比例显著提高。
ITP是一种自身免疫性疾病，IgG自身抗体攻击血小板并且降低血小板的产生，导致过度出血的风险提高，严重情况下，可导致贫血，甚至大脑出血。目前很多ITP患者的症状未能完全受到控制。
Vyvgart是一款人IgG抗体片段，它通过与FcRn结合，降低血液循环中IgG自身抗体的水平。它已经获得美国FDA的批准治疗全身型重症肌无力。
试验结果显示，接受Vyvgart治疗的ITP患者组中，21.8%（17/78）的患者达到血小板持续缓解标准，显著优于安慰剂组（5%，p=0.0316）。Vyvgart还达到了一系列关键次要终点。
“免疫性血小板减少症是一种失能性自身免疫疾病，目前没有明确的标准治疗。”这一临床试验主要研究者，乔治城大学的Catherine Broome教授说，“这些数据显示血小板水平在接受Vyvgart治疗后可以迅速改善到具有临床意义的水平。我们很高兴靶向致病IgG自身抗体可能代表着帮助这一患者群体的潜在新策略。”
参考资料：
[1] argenx Announces Positive Phase 3 Data from ADVANCE Trial of VYVGART (efgartigimod alfa-fcab) in Adults with Primary Immune Thrombocytopenia. Retrieved May 5, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/05/05/2436303/0/en/argenx-Announces-Positive-Phase-3-Data-from-ADVANCE-Trial-of-VYVGART-efgartigimod-alfa-fcab-in-Adults-with-Primary-Immune-Thrombocytopenia.html
[2] Ultomiris met primary endpoint in CHAMPION-NMOSD Phase III trial in adults with neuromyelitis optica spectrum disorder. Retrieved May 5, 2022, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-nmosd-ph-iii-trial-met-primary-endpoint.html
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