阿爾茨海默病，未定的“百年孤獨”有了新的解法

阿爾茨海默病（Alzheimer’s Disease, AD）是一種不可逆的腦神經退行性疾病，全球患者約有4000萬，中國約占到四分之一。阿爾茨海默病是以進行性癡呆為主要臨床表現的大腦變性疾病，是老年人癡呆的最主要原因，是以也常被俗稱為“老年癡呆”。

阿爾茨海默病的确切病因和發病機制尚不明确，從人群來看，阿爾茨海默病常在50歲以後起病，随着年齡增長，其發病率有增高趨勢，84歲以上人群可達47%。

目前認為阿爾茨海默病的發病涉及β-澱粉樣蛋白（Abeta）和神經微管結合蛋白tau的沉積、發炎反應，遺傳及認知損害等其他危險因素。其基本病變是由Abeta和tau在腦組織特定部位積蓄形成斑塊和纏結所緻，Abeta的産生是觸發阿爾茨海默病的關鍵病。

今年6月，先聲與Vivoryon Therapeutics達成戰略性區域許可合作，在大中華區開發和商業化包括Varoglutamstat在内的2款針對具有神經毒性的澱粉樣蛋白 N3pE(pGlu-Abeta)阿爾茨海默病治療藥物，成為最早引入AD創新藥管線的國内企業。

Varoglutamstat是一種靶向谷氨酰胺酰肽環轉移酶（QPCT）的口服小分子抑制劑，是目前 AD 藥物開發中頗具前景的療法之一，已在全球進行到臨床Ⅱb期開發階段。Varoglutamstat可抑制N3pE澱粉樣蛋白的生成，N3pE 澱粉樣蛋白在 AD 的早期階段發揮作用，可觸發 AD 的許多病理過程，是以Varoglutamstat具有預防神經元損傷的潛力。

其藥學、毒理學、主要藥效學等特性已認證臨床前研究驗證，已完成的IIa期研究的短期（治療12周+随訪4周）療效結果顯示，在神經心理量表（Cogstate NTB）一個代表工作記憶的分量表中，Varoglutamstat與安慰劑相比，具有明顯統計學差異。此外，在腦脊液QPCT酶的抑制、腦脊液中的Neurogranin（代表突觸毒性的生物标志物）、YKL-40（代表神經發炎的生物标記物），以及腦電圖等其他名額上， Varoglutamstat治療組結果相對于對照組都有顯著統計學差異（p

2020年我國阿爾茨海默病現患人數約為900萬，據預測2050年将增長至2100萬。阿爾茨海默病未滿足臨床需求和社會負擔正不斷增加。

由于阿爾茨海默病早期的臨床表現和因衰老而展現的行為狀态類似，其實很難早期發現。對阿爾茨海默病的患病人群進行調查後，也發現很多患者在确診的時候病情已到了中後期。是以在日常生活中我們要做好預防，對于家中老人我們要多一點了解，少一點遺忘。

對于阿爾茨海默病的研究，是一條延伸到天邊的道路，前進的方向上盤桓着未解的生命科學迷霧，但是這與我們息息相關，因為每個人都會有生理上的衰老。先聲藥業是諸多沖進迷霧的前進者之一，首次将阿爾茨海默病藥物納入研發管線後迅速遞交臨床試驗申請，期望讓阿爾茨海默病患者早日用上更有效藥物。

文章來源：先聲藥業 公衆号

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