阿尔茨海默病，未定的“百年孤独”有了新的解法

阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease, AD）是一种不可逆的脑神经退行性疾病，全球患者约有4000万，中国约占到四分之一。阿尔茨海默病是以进行性痴呆为主要临床表现的大脑变性疾病，是老年人痴呆的最主要原因，所以也常被俗称为“老年痴呆”。

阿尔茨海默病的确切病因和发病机制尚不明确，从人群来看，阿尔茨海默病常在50岁以后起病，随着年龄增长，其发病率有增高趋势，84岁以上人群可达47%。

目前认为阿尔茨海默病的发病涉及β-淀粉样蛋白（Abeta）和神经微管结合蛋白tau的沉积、炎症反应，遗传及认知损害等其他危险因素。其基本病变是由Abeta和tau在脑组织特定部位积蓄形成斑块和缠结所致，Abeta的产生是触发阿尔茨海默病的关键病。

今年6月，先声与Vivoryon Therapeutics达成战略性区域许可合作，在大中华区开发和商业化包括Varoglutamstat在内的2款针对具有神经毒性的淀粉样蛋白 N3pE(pGlu-Abeta)阿尔茨海默病治疗药物，成为最早引入AD创新药管线的国内企业。

Varoglutamstat是一种靶向谷氨酰胺酰肽环转移酶（QPCT）的口服小分子抑制剂，是当前 AD 药物开发中颇具前景的疗法之一，已在全球进行到临床Ⅱb期开发阶段。Varoglutamstat可抑制N3pE淀粉样蛋白的生成，N3pE 淀粉样蛋白在 AD 的早期阶段发挥作用，可触发 AD 的许多病理过程，因此Varoglutamstat具有预防神经元损伤的潜力。

其药学、毒理学、主要药效学等特性已通过临床前研究验证，已完成的IIa期研究的短期（治疗12周+随访4周）疗效结果显示，在神经心理量表（Cogstate NTB）一个代表工作记忆的分量表中，Varoglutamstat与安慰剂相比，具有明显统计学差异。此外，在脑脊液QPCT酶的抑制、脑脊液中的Neurogranin（代表突触毒性的生物标志物）、YKL-40（代表神经炎症的生物标记物），以及脑电图等其他指标上， Varoglutamstat治疗组结果相对于对照组都有显著统计学差异（p

2020年我国阿尔茨海默病现患人数约为900万，据预测2050年将增长至2100万。阿尔茨海默病未满足临床需求和社会负担正不断增加。

由于阿尔茨海默病早期的临床表现和因衰老而体现的行为状态类似，其实很难早期发现。对阿尔茨海默病的患病人群进行调查后，也发现很多患者在确诊的时候病情已到了中后期。因此在日常生活中我们要做好预防，对于家中老人我们要多一点了解，少一点遗忘。

对于阿尔茨海默病的研究，是一条延伸到天边的道路，前进的方向上盘桓着未解的生命科学迷雾，但是这与我们息息相关，因为每个人都会有生理上的衰老。先声药业是诸多冲进迷雾的前进者之一，首次将阿尔茨海默病药物纳入研发管线后迅速递交临床试验申请，期望让阿尔茨海默病患者早日用上更有效药物。

文章来源：先声药业 公众号

图片来源：包图网

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