喜憂參半的“史上最貴藥”

今天鳳凰網的一條消息，讓我先喜後驚，随後因為制藥商的“這藥不算貴”而莫名憂慮起來。

因為醫學詞彙的生僻，這條消息讀來有些拗口。大意是國外有一種脊髓性肌萎縮症的基因療法的藥，經中國國家藥監局藥品審評中心公示，這個基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。報道說，之是以叫特效藥，是因為隻打一針即見療效，這藥國外定價212.5萬美元（折合人民币約1358萬元），被稱為“史上最貴藥”。

是的，你沒看錯，是1358萬元一針，不是1358元一針！盡管有輿論批評美國制藥商的定價失控，是拿患病孩子的生命做要挾。不料，制藥商卻聲稱，是他們找到了治愈這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭，是以“這藥不算貴”。

據報道，脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的常染色體隐性遺傳性神經肌肉疾病，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發病于嬰幼兒，可能表現為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發育遲緩、脊柱側凸或關節攣縮等症狀。随着疾病的進展，運動功能逐漸減退。SMA是導緻兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴重影響患者及看護者生活品質，且此前患者一直面臨無藥可用的窘境。

報道援引中南大學湘雅醫院兒科一位主任醫師的話說，脊髓性肌萎縮症的發病率，約為6000至10000分之一。據估算，中國可能有20000名至30000名患者。

醫生的估算是否經過調研和考證，我不得而知。但是，此前一直無藥可治的病，終于有了特效藥的消息卻一點不假。同時，這消息也能讓患者覺得欣慰和看到希望，好比一個被關進黑屋子的人突然看見牆縫透過來了一絲光，一個身處巨浪中的人目擊到遠處波峰有塊浮木。

老實說，我是帶着喜憂參半的心情讀完這篇報道的，也大緻可以同理其他讀者的心情。有人戲谑貧窮限制想象力，殊不知，面對1358萬元這個數字，即使你收入無虞，但要你一下子拿出比8位數還多的人民币，可能也會生發興盡悲來的無奈。

萬幸的是，這種特效藥已經得到在中國臨床試驗的預設許可，也好在我們每個人的命運與國家緊密相連。今年伊始，新版國家醫保藥品目錄落地，北京、上海、廣東、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位SMA患者接受了同類藥物渤健諾西那生鈉注射液、治療，該藥從70多萬元降價至3萬多元，大大減輕相應群體經濟負擔。這是值得稱道的國家惠民政策。

話說回來，事物都有它的一體兩面性。哪怕有藥可用，普通家庭的收入在罕見疾病面前隻能是杯水車薪，是一道超級難解的生活命題，1358萬元一針的“天價藥”更是成為衆多患者及其家庭很難跨過的一道坎。

何時讓“天價藥”落地成為“救命良藥”？1358萬元一針的特效藥，什麼時候進入國家醫保藥品目錄，患者家庭什麼時候就可能露出笑臉。

盡管這期待有些“奢侈”，但讓天價藥回歸到理性價，一定是民心的呼喚。

上遊新聞記者 江 濤