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速遞|推動9款精準療法開發,新銳再獲1.9億美元助力

▎藥明康德内容團隊編輯

2022年1月10日,Maze Therapeutics公司宣布完成1.9億美元的融資。此次融資獲得的資金将用于推進公司針對經人類遺傳學驗證的靶點的9個精準藥物項目,治療罕見和常見疾病。其中3個先導研發項目為治療龐貝氏症的MZE001項目、治療慢性腎病的APOL1項目、和其治療肌萎縮側索硬化(ALS)的ATXN2項目。公司預計MZE001将于2022年上半年進入臨床。此外,這筆資金還将用于進一步擴大公司的端到端平台Maze Compass,以利用遺傳學、基因組學和資料科學,通過專注于從自然變種(variant)中發現的洞見來加快藥物發現,為疾病患者開發創新小分子和生物制品療法。

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Maze公司利用天然存在的基因變異和大規模基因篩選,發現預防疾病的基因變異,并且開發基于這些基因功能的療法。人類基因中天然存在的多樣性可能提高,也可以降低特定疾病的風險。例如,攜帶APOE4等位基因的人群患上阿爾茨海默病(AD)的風險提高,而攜帶APOE2等位基因的人群患上AD的風險則會降低。攜帶同樣緻命基因突變的患者可能因為身體中其它基因的多樣性而産生嚴重程度不同的症狀。Maze公司的研發政策是探索人類中已經存在的基因多樣性,從中發現能夠降低特定疾病風險的基因變異,然後開發創新療法來模拟這些基因變異的效果。

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圖檔來源:Maze公司官網

Maze開發的專有Maze Compass平台結合了人類遺傳學資料、功能基因組工具和資料科學技術,能繪制已知基因之間的新型連接配接、及其對易感性、發病時間和疾病進展速度的影響。

“在過去的一年裡,Maze已經生成了跨越多個疾病領域和治療模式的資料。”Maze總裁兼首席執行官Jason Coloma博士表示,“我們相信這次融資提供了重要的資源來推進我們的管線,并發現新的基因關聯,進而能夠為利用基因确定的疾病患者開發精準藥物。”

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▲Maze總裁兼首席執行官Jason Coloma博士在2020年藥明康德全球論壇上探讨未來技術将如何變革醫療健康領域

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