來源：21世紀經濟報道、 南方+、央視新聞、澎湃新聞、江西省兒童醫院、成都日報·錦觀新聞等
2022年第一天，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施。
根據新版國家醫保藥品目錄，共計74種藥品新增進入目錄，11種藥品被調出目錄。2021年國家醫保藥品目錄内藥品總數2860種。
此外，據21世紀經濟報道獲悉，新版國家醫保藥品目錄落地首日，在北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位脊髓性肌萎縮症（SMA）患者接受了本次醫保談判最受關注的渤健“70萬一針”的治療脊髓性肌萎縮症（SMA）藥物諾西那生鈉注射液、治療，該藥降價至萬元，大大減輕相應群體經濟負擔。
新年第一天，多地開打
患者：“感覺自己幸運到爆”
2022年新年第一天，江西省兒童醫院神經内科為2歲10個月的SMA患兒嘉成(化名)進行了諾西那生鈉治療，為SMA患者送上最好的新年禮物，這是SMA靶向藥物納入醫保後我省首例，也是全國首批獲益的患者。
另據南方+，1月1日上午9時許，在廣州中山大學附屬第一醫院神經一科的治療室裡，29歲的患者杜先生撩起衣服，側卧在床上，準備接受腰椎穿刺。即将注射到他體内的正是諾西那生鈉。
腰椎穿刺
“再把頭往胸口那邊靠一點，背再拱起來一點。”中山大學附屬第一醫院神經科主治醫師利婧逐漸指引杜先生調整體位。杜先生左側卧在床上，屈膝抱團，暴露出腰椎。
“背部和床盡量保持垂直，針刺進去的時候稍微斜一點，慢慢地往上……”中山一院神經外科主任醫師、教授張成來到現場指導。
另一邊廂，醫生徐睿恺已經在醫院藥房整裝待發。他手上有一個保溫箱，裡面是被低溫冷凍儲存着的諾西那生鈉注射液。“可以把藥拿過來了。”沒過多久，他收到了送藥的指令。
針尖進入身體，杜先生緊了緊拳頭。“放松一點，正常呼吸，肚子别緊張。”醫護人員繼續耐心地引導。
腰椎穿刺完成，主治醫師何若潔把注射液從冰冷的保溫箱裡取出來，握在手心裡，把注射液複溫到25攝氏度左右。2分鐘後，測溫槍顯示注射液的溫度已經合适。
利婧和何若潔兩人配合，用注射器将5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子裡吸出來。“這一步要特别小心，每一滴藥物都是寶貴的，要盡量都吸到針管裡來。”
全部吸取出來後，利婧緩緩把注射液注入杜先生體内，完成了此次治療。
“新年第一天就能用上這個藥，感覺自己幸運到爆了!”杜先生對未來充滿憧憬，“希望自己以後能恢複健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢複健康。”
醫生對患者進行注射
諾西那生納注射液
與此同時，記者于1日上午來到浙江大學醫學院附屬兒童醫院(下稱“浙大兒院”)濱江院區，在該院住院部的18樓神經内科，4歲多的SMA患兒馨馨正在等待注射諾西那生鈉。
上午10時36分，馨馨被抱進了注射室；10時48分，醫生團隊推開了門，整個過程結束
浙江大學醫學院附屬兒童醫院神經内科主任醫師、脊髓性肌萎縮症多科學診療團隊(SMA-MDT)組長，同時也是浙江省SMA診療專家組組長的毛姗姗向記者介紹道，馨馨在1歲9個月時被确診為SMA II型，此前一直在接受多科學診療團隊的管理及康複治療，“沒有接受過藥物治療，一直在等待藥物可及。”
“每一個小群體都不該被放棄”
“希望企業拿出更有誠意的報價……每一個小群體都不該被放棄。”
過去，諾西那生鈉注射液高昂的價格，使得包括杜先生和馨馨的很多患者難以企及。
但眼下卻不一樣了。2021年年底，一則醫保談判代表與企業代表就罕見病藥物展開價格談判的視訊受到關注。視訊中醫保談判代表将藥物價格從市價70萬元“殺”到3萬元左右，引發網友紛紛點贊。
在今年的談判中，治療罕見病脊髓性肌萎縮症的藥物談判進行了一個半小時，
全過程回顧下來可謂異常艱難，企業第一輪報價中，給出的價格是53680每瓶。國家醫保局談判代表張勁妮回答道：“希望企業拿出更有誠意的報價，每一個小群體都不該被放棄。”
并給出了一個頗具“誘惑力”的條件——“如果這個藥能進入醫保目錄，以中國的人口基數、中國政府為患者服務的決心，很難再找到這樣的市場了。”
企業代表離席商量過後。給出的報價降到了48000元每瓶。
張勁妮坦言，中國的醫保基金今年實際是一個非常困難的年份，包括新冠肺炎前期，醫保基金的減征緩征可能外企也有享受到相應的優惠，疫苗費用實際上占了醫保基金非常非常大的支出，
“是以我們對國家醫保局今年仍然有勇氣開展醫保談判工作，确實是體會到了人民健康至上的非常大的決心。”
張勁妮的話讓企業代表再次離席商讨。
這次他們把價格降到了45800元。
而張勁妮給出的答複是：“很困難，希望企業再努努力。”
談判企業第三次離席商讨後，帶回了42800的價格。
這次張勁妮回答：“相信企業感到很痛，但離我們能進一步談，還有一定的距離。”
談判企業又經曆了第四次、第五次離席商量，價格降到了37800每瓶。但這顯然還沒有達到醫保局理想的價位。
張勁妮笑着說：“談判桌上我們作為甲方，這麼卑微，真的很難”。
但談判組對價格的底線是不能讓步的。
“調整空間是0”“真的很艱難，我覺得我剛眼淚都快掉下來了。”
随後，經過談判組的集體商議，張勁妮給出了33000的報價。
企業代表第八次離席商談，最終确認了新的報價：
“請問這是你們确認的最終報價嗎？”
“确認。”
“好的，成交。”
一個半小時的漫長談判，企業代表八次離席商談。每瓶藥的成交價，比最初的報價少了2萬多元。
而這個價格被打下來的藥物正是諾西那生鈉注射液，這也是價值罕見病藥物首次被納入醫保藥品目錄，并從2022年1月1日正式執行。
這意味着更多的SMA患兒用得起藥了，也大大減輕了患者家庭的經濟負擔，患者家屬們得知這個消息後喜極而泣!
美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍說：“我們見證了患者群體從無藥可用，到迎來治療希望，再到今天享受醫保政策，家庭負擔大大減輕。這是全國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物。”
為何諾西那生鈉定價這麼貴？
SMA，即脊髓性肌萎縮症，是一種由基因缺陷所導緻的常染色體隐性遺傳病，也是導緻嬰兒死亡的最常見遺傳疾病之一。
西安交大附屬第二醫院兒童SMA診療中心首席專家、患兒治療團隊學科負責人黃邵平教授介紹稱，SMA是一類由脊髓前角運動神經元變性導緻肌無力、肌萎縮的罕見疾病，發病率大約萬分之一。
據了解，2018年5月，脊髓性肌萎縮症被列入國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，是排位第二的神經肌肉罕見病。
山東大學齊魯兒童醫院小兒神經内科的主任金瑞峰進一步介紹稱，普通人中大約每40-50人中就有一名SMA隐性基因攜帶者。作為一種常染色體隐性遺傳性神經肌肉疾病，按照遺傳學機率，如果兩個攜帶者結合，每次懷孕都有四分之一的幾率生下SMA患兒。而嬰幼兒期起病的患兒大機率無法活到2歲，是以，SMA也被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭号遺傳病殺手”。
由渤健公司研發的諾西那生鈉注射液，正是全球首款針對SMA緻病原因的疾病修正治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國獲批上市。在國内獲批上市之初，諾西那生鈉每機關定價為69.97萬元，目前已經降至55萬元，全國統一價。
據悉，諾西那生鈉的治療包括負荷劑量與維持劑量兩部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以後每4個月注射一次，終生用藥。根據最新的SMA患者援助方案，患者可以享受負荷劑量“1+5”的援助方案，即買1瓶贈5瓶，此後的維持劑量援助方案為“1+2”。這意味着，患者每年的治療費為55萬元。
在美國，諾西那生鈉注射液定價為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年費用降低一半，至37.5萬美元。華盛頓州衛生保健部門的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開發表不滿，認為雖然該藥給SMA患者帶來了一些希望，但巨額的成本将給華盛頓州的醫療補助預算帶來巨大壓力，可能導緻立法者不得不削減其他可選的醫療補助服務。
實際上，與普通藥物不同的是，罕見病病人數量少，願意投入資金研發的企業也少，藥物研發進展緩慢，而為了收回研發成本，企業定價自然相對較高。
此外，在研發過程中，罕見病藥物的失敗率明顯更高。根據全球生物技術行業組織BIO、Informa Pharma Intelligence及QLS聯合釋出的報告，過去十年(2011年-2020年)，9704個藥物臨床開發項目中，從1期臨床到獲得美國FDA準許上市，所需時間平均為10.5年。而罕見病藥物從臨床到獲批，比其他藥品還要長四年。與此同時，罕見病藥品的臨床試驗還有樣本量小、異質性大、難招募等特點，使得在臨床試驗的任何一個階段，篩查和随機入組失敗率都明顯更高。
針對藥物定價的争議，渤健發言人Matt Fearer曾表示，這是經過充分考慮的。“諾西那生鈉的定價政策與其他罕見病孤兒藥并無二緻，這個價格主要是基于對藥品前期投入、臨床價值的充分評估，以及渤健可持續地投入其他創新藥研究項目的需要。”
京東健康醫藥部總經理兼戰略與投資負責人金恩林表示：“罕見病首先是醫學問題，但也是經濟學問題。比如說目前大多數罕見病患者仍然是無藥可用的，這個問題就是市場的失靈，如何打破市場的失靈，讓企業能夠為少數患者去生産、研發和提供藥品，以及讓這些企業獲利保持可持續發展，是罕見病領域裡特有的挑戰。”
本次醫保談判降價率達到既往最高
94種藥品談判成功
2021年國家醫保藥品目錄調整的範圍包括近5年新上市或說明書修改的藥品，國家基本藥物以及新冠肺炎治療用藥。新納入藥品精準補齊惡性良性腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個臨床組别，患者受益面廣泛，群衆用藥的可及性和公平性，進一步提高。
調整後，國家醫保藥品目錄内藥品總數為2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種。中藥飲片仍為892種。在調整中，國家醫療保障局始終堅持“保基本”的功能定位，将基金可承受作為必須堅守的“底線”，着力滿足廣大參保人基本用藥需求。
從降價幅度來看，談判成功94個，總體成功率80.34%。其中，目錄外85個獨家藥品談成67個，成功率78.82%，平均降價61.71%。無論從成功率還是降幅來看，也都達到了既往最高。
據21世紀經濟報道了解，百濟神州BTK抑制劑百悅澤（澤布替尼）經過2021年醫保目錄談判，順利增補華氏巨球蛋白血症（WM）适應症進入2021版國家醫保目錄，進一步降低患者經濟負擔。目前，百悅澤共有三項适應症納入醫保目錄，覆寫套細胞淋巴瘤、慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血症。
本次百悅澤在繼2020年醫保談判降價44%後，再度降價14%，二度降價後的最新醫保執行價格為5440元/盒，每月治療費用報帳前為10200元。如按全國平均70%的醫保報帳比例計算，百悅澤在報帳後的月治療費将降至約3060元。此次降價後，百悅澤成為同類BTK抑制劑中，月治療費用最低的産品。
備受争議的綠谷制藥的阿爾茨海默病藥物九期一（甘露特鈉）降價66%進入醫保目錄，最新價格為7.05 元/150mg。
随着醫保改革的不斷深化，醫保政策落地時間也在逐年縮短。從談判結果公布，到患者享受醫保報帳政策接受治療，前後不到一個月的時間。如此可見，在保證政策落地高效執行的同時，也真正為患者打通了醫保用藥的“最後一公裡”已經成為趨勢。
IQVIA方面也認為，從本次醫保談判結果來看，政策變化引導醫藥産業創新更新，未來藥品的商業成功将更加依賴創新。一方面，政策變化帶來上市與醫保準入時間點提前，藥品商業成功關鍵點随之提前；另一方面，集中帶量采購導緻藥品生命周期縮短，企業更需推陳出新，以創新取勝；同時，藥品的商業成功将從依賴銷售，逐漸轉型為依賴證據生産、價值定位與價值傳遞；此外，醫保目錄動态調整與集采等措施在優化基金使用的同時，也倒逼醫藥産業創新更新。