據PDUFA日程安排，美國食藥監局（FDA）有可能在4月的最後2周内對4款新藥做出審評決定，其中有兩款來自中國。
劉穎琪制圖
1、Mavacamten
公司名稱：百時美施貴寶
适應症：梗阻性肥厚型心肌病
Mavacamten是百時美施貴寶于2020年11月收購MyoKardia獲得的口服心肌肌球蛋白抑制劑，用于口服治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。該藥物于2021年3月送出的NDA被FDA基于積極的3期臨床結果接收，該結果表明主要和次要療效終點均得到滿足，安全性與安慰劑相似。如果獲批，可能成為針對oHCM疾病機理的潛在“first-in-class”藥物。除在美國的上市申請外，mavacamten在歐盟也有一個正在審查中的上市授權申請，用于相同的适應症。目前，該公司正在進行臨床試驗以評估mavacamten治療其他适應症的潛在能力，包括非梗阻性肥厚型心肌病。
2、 AXS-07
公司名稱：Axsome Therapeutics
适應症：偏頭痛
Axsome專注于治療中樞神經系統疾病，正在開發AXS-07，這是一種新型、快速吸收的口服固定劑量組合，它的活性成分為美洛昔康（meloxicam）和利紮曲普坦（rizatriptan），并使用Axsome公司的MoSEIC配方技術，用于偏頭痛的急性治療。兩項3期試驗的積極結果顯示，與安慰劑和活性對照利紮曲普坦相比，該組合具有快速和持續的療效。
3、索凡替尼
公司名稱：和黃醫藥
适應症：胰腺和非胰腺神經内分泌瘤
和黃醫藥的索凡替尼（surufatinib）是一種口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調節雙重活性，用于治療胰腺和非胰腺神經内分泌瘤（NET）。基于積極的3期結果，Surufatinib的NDA申請于2021年6月被FDA接收，結果表明該藥物已達到主要療效終點。該藥物已在中國上市，也在尋求歐盟的準許。如果根據目前計劃在美國獲得準許，該公司預計該藥将在2022年下半年上市，為晚期NET患者提供額外的治療選擇。
4、特瑞普利單抗（toripalimab）
公司名稱：君實生物/Coherus BioSciences
适應症：鼻咽癌
由君實生物和CoherusBioSciences聯合開發的特瑞普利單抗（toripalimab）是一種抗PD-1單克隆抗體，用于治療複發性或轉移性鼻咽癌。2021年11月，FDA接收了toripalimab的生物制品許可申請（BLA），該藥物得到2期和3期研究的積極安全性和有效性結果的支援，并被授予優先審評資格。特瑞普利單抗已獲批在中國上市，用于治療不可切除或轉移性黑色素瘤。針對晚期鼻咽癌，目前尚無FDA準許的免疫惡性良性腫瘤學療法。(劉穎琪)
