【醫伴旅】國家醫保局：已有40餘種罕見病藥納入醫保，涉及25種疾病

為破解罕見病患者用藥難題，2021年中國罕見病大會于18日在京舉行。會議指出，2018年，自國家醫保局成立以來，連續4年每年動态調整一次醫保藥品目錄，累計将包括罕見病用藥在内的507種新藥、好藥、納入了醫保，不斷擴大和優化調整了患者的用藥保障範圍。據統計，截至目前，國内獲批上市的罕見病用藥共有60餘種，其中被納入國家醫保目錄的已有40餘種，共涉及25種疾病。

此前沖上熱搜的談判視訊大家應該都還記得，談判代表的那句“每一個弱小群體都不應該被抛棄”濕潤了多少人的眼眶，最終，在2021年醫保談判中，經過國家醫保局的不懈努力，共談判成功7個罕見病藥品，價格平均降幅達65％。

據相關機構估計，我國現有約2000萬人各類罕見病患者，每年新增患者超過20萬人。面對日益增長的罕見病群體，對罕見病治療藥品的用藥保障必須不斷加快。

2020年新修訂的藥品注冊管理辦法明确了，具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥，國家藥監局将納入優先審評審批程式，對臨床急需的境外已上市境内未上市的罕見病藥品在70日内審結。

據國家藥監局副局長陳時飛介紹，國家藥監局将聯合國家衛健委釋出關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告，遴選釋出了三批共81個臨床急需境外新藥品種名單，其中超過一半的藥品為罕見病治療藥，鼓勵企業申報。目前，通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市已有26個。

另外，陳局長還表示，“在所有上市藥品申請中，罕見病藥品的審評審批時限最短。”

國家藥監局2021年新準許利司撲蘭口服溶液用散等10個罕見病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮症等罕見病，填補了國内相關治療用藥的空白，為更多的罕見病患者帶來了希望。

通過國家對罕見病藥品談判的準入，讓罕見病用藥價格大幅降低，使更多的罕見病患者及家庭看到了希望，也正如談判代表所說“每一個弱小群體都不應該被抛棄”，為民謀利，不辱使命，靈魂砍價，分毛必争，直抵人心。談判的每次博弈都是為醫保基金“減壓”，更是為千萬家庭纾困。