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美國披露基因編輯豬雙腎移植試驗案例 學界期待啟動臨床試驗

财聯社(上海,編輯 史正丞)訊,當地時間1月20日,《美國移植雜志》刊發阿拉巴馬州立大學研究人員的論文,披露他們在去年九月成功完成了将一對經過基因編輯的豬腎髒移植進入一名腦死亡患者的試驗。

美國披露基因編輯豬雙腎移植試驗案例 學界期待啟動臨床試驗

(來源:《美國移植雜志》)

這也是目前已經公開的第二起豬腎“異體移植”的案例。就在阿拉巴馬大學試驗進行前五天,紐約大學朗格尼醫學中心也完成首例基因編輯豬腎移植試驗,将一個豬腎移植進一名腦死亡患者體内,同一團隊也在去年12月再次進行了同樣的試驗。

在阿拉巴馬州立大學的試驗中,接受移植的是一名57歲的木匠,同時也是一名機車手,在參加比賽時遭遇事故造成腦死亡。與紐約大學的實驗不同,此次實驗旨在檢驗同時移植的一對豬腎能否在人體内成功運轉。

與年初震驚全球的豬心移植試驗一樣,用于此次試驗的豬腎同樣由生物科技公司Revivicor提供。供體豬總共進行了10處基因編輯以避免被人體免疫系統排斥,此外還要避免器官長得過大或引發血栓。

這項實驗總共進行了78小時,最終由于機器難以維持患者本身的機能告終。實驗人員表示,在試驗期間受體沒有出現急性排異反應,右腎在移植完成後24小時内開始生産尿液,不過左腎産生的尿液量很少。

雖然連續幾起試驗的成果引發了高度關注,但利用基因編輯的器官進行異體移植仍然是兼具科學、倫理和現實困境的課題。

以本月初馬裡蘭大學醫學院進行的豬心移植為例,該項目的帶頭人Muhammad Mohiuddin對媒體表示,FDA明确告知他,這是一次旨在拯救個人性命的“一次性”試驗,不能被視作是異體移植的臨床實驗。FDA發言人也回應媒體稱,任何開展異體移植的試驗請求都會按照單個案例進行逐一評估,研究人員應當“盡早且持續”與監管就試驗設計進行溝通。

眼下有多個研究團隊正在與FDA溝通有關異體移植的臨床實驗請求,不過尚沒有團隊獲準進行。在麻省總醫院進行該方向研究的David K.C. Cooper對媒體表示,這個方向的研究應當轉向臨床試驗,現在科研界迫切想知道的是:豬腎到底能不能在人體内成功運轉一年?

除了嚴峻的倫理辯論外,基因編輯豬的産能也非常有限,同時飼養這些豬的無菌設施也存在供應瓶頸。更棘手的是,除了器官本身,一些在狒狒接受豬器官試驗中被證明能有效提高生存率的藥物,也需要FDA衡量是否允許用于非腦死亡的患者。

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