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近日，一款血小闆生成素（TPO）受體激動劑——注射用羅普司亭（曾用名：注射用羅米司亭），獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）準許上市，适用于原發免疫性血小闆減少症（ITP）。
截圖來源：NMPA官網
罕見的自身免疫性疾病
免疫性血小闆減少症，是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病，屬于血液疾病。患有免疫性血小闆減少症的人，他們的免疫系統會攻擊并破壞自身的血小闆，而血小闆在血液凝固和傷口愈合中起着積極的作用。
免疫性血小闆減少症的特征是血液中的血小闆計數較低，可導緻嚴重的出血事件或并發症，甚至死亡。
成人免疫性血小闆減少症患者的常見症狀主要是反複的皮膚黏膜出血，如瘀點、紫癜、瘀斑，以及外傷後不容易止血等；鼻出血、牙龈出血、月經過多等也比較常見；嚴重的内髒出血則比較少見。
同時，免疫性血小闆減少症患者的病情也可能會因為感染等原因驟然加重，出現廣泛、嚴重的皮膚黏膜和内髒出血。
乏力是免疫性血小闆減少症的又一常見症狀。此外，出血過多或長期月經過多，還會導緻患者出現失血性貧血。
第9版《内科學》資料顯示，中國成人免疫性血小闆減少症的發病率為5-10/10萬人，男女發病率相近；育齡期女性發病率高于男性；60歲以上老年人是高發人群，發病率為60歲以下人群的2倍，而且出血風險随着年齡的增長而增加。
圖檔來源：123RF
血小闆生成素受體激動劑
目前，免疫性血小闆減少症還沒有治愈或根治的方法，其一線治療或二線治療的目的，是使患者血小闆計數提高到安全水準，降低死亡率。
免疫性血小闆減少症的一線療法是使用糖皮質激素或靜脈注射免疫球蛋白；二線療法主要包括各類免疫制劑、血小闆生成素受體激動劑和脾切除等方案。
羅普司亭是一種重組蛋白，屬于血小闆生成素受體激動劑，通過與血小闆生成素受體結合，可刺激細胞内轉錄途徑，導緻血小闆生成增加。
公開資料顯示，羅普司亭通過重組DNA技術在大腸杆菌中生産，能模拟人體天然的血小闆生成素效果，進而提高血小闆計數。當羅普司亭進入人體與血小闆生成素受體發生結合時，會促進骨髓巨核細胞集落形成機關（CFU-Meg）的生長，并通過JAK2和STAT5激酶途徑導緻血小闆生成增加。
此外，羅普司亭通過刺激血小闆生成素受體來刺激血小闆生成的作用機制，與通常使用的通過抑制血小闆破壞來提高血小闆計數的藥物有極大不同。2009年，羅普司亭還曾被素有“醫藥界諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎評選為“最佳生物技術産品”。
目前，羅普司亭已在美國、歐盟、加拿大、澳洲等全球數十個國家和地區獲批上市，獲批的适應症包括對其他藥物或手術治療不佳的免疫性血小闆減少症成人患者，免疫性血小闆減少症持續至少6個月并且對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的1歲及以上兒科患者等。
我們期待，随着羅普司亭在中國獲批上市，能夠讓更多中國免疫性血小闆減少症患者獲益。