“2”類新藥最受關注：抗惡性良性腫瘤藥審批提速、罕見病藥納入醫保

抗惡性良性腫瘤藥、罕見病藥是兩類最受關注的新藥。新京報制圖/許骁

在政策與行業的雙重“催生”下，抗惡性良性腫瘤藥、罕見病藥不斷湧現。在今年國家藥監局已經準許上市的78款新藥中，22款為抗惡性良性腫瘤藥物，11款為罕見病藥物，兩者占比超過42%。

多款惡性良性腫瘤藥創國内之首，研發大手筆投入

今年獲批上市的22款抗惡性良性腫瘤藥，适應症涉及肺癌、肝癌等。如基石藥業旗下的普吉華（普拉替尼膠囊）今年3月獲批，用于既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療，這是國内首個獲批上市的選擇性RET抑制劑。12月，亞盛醫藥旗下藥物奧雷巴替尼上市，成為我國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病慢性期或加速期的成年患者。

今年6月9日，榮昌生物的維迪西妥單抗和泰它西普附條件獲批上市。這是國内首個通過自主研發獲批上市的ADC（抗體偶聯物）藥物，獲批适應症為用于晚期或轉移性胃癌（包括胃食管結合部腺癌）。從2020年8月上市申請獲受理，到2021年6月9日附條件獲批，維迪西妥單抗的獲批上市僅用10個月時間。

審批速度的提升，也讓創新型生物醫藥企業受到資本市場的關注。2020年11月9日登陸港交所的榮昌生物，以5.9億美元的實際募資金額，創造2020年全球生物技術IPO募資最高紀錄。2021年5月10日，榮昌生物又宣布計劃赴科創闆上市，并于今年11月11日順利過會。此次，榮昌生物計劃募集資金40億元，用于新藥産業化、抗惡性良性腫瘤抗體新藥等多種新藥研發等。

新藥頻出的背後是大手筆的研發投入。基石藥業2020年研發投入為14.05億元，超過同期10.39億元的營收規模，2021年上半年研發投入為5.13億元。亞盛醫藥2020年的研發支出達到5.65億元，2021年上半年研發投入3.18億元，再次實作同比增長；諾誠健華2020年研發支出為4.03億元，同比2019年增加近一倍，2021年上半年研發投入為1.85億元。君實生物2020年投入研發費用達到17.78億元，同比增長87.93%，2021年上半年研發投入為9.47億元，同比增長33.62%。

在“新勢力”崛起的同時，老牌企業也參與到競争之中。恒瑞醫藥的研發投入逐年提高，從2016年的11.8億元攀升至2020年的49.89億元，今年前三季度研發投入已經超過40億元。

與此同時，政策層面正在引導惡性良性腫瘤藥研發趨于理智。今年7月，國家藥監局藥品審評中心（CDE）釋出《以臨床價值為導向的抗惡性良性腫瘤藥物臨床研發指導原則（征求意見稿）》。《指導原則》指出，我國抗惡性良性腫瘤藥物研發處于快速發展階段；抗惡性良性腫瘤藥物研發，從确定研發方向，到開展臨床試驗，都應貫徹以臨床需求為核心的理念，開展以臨床價值為導向的抗惡性良性腫瘤藥物研發。

罕見病藥物納入醫保，平均降幅達到65%

除抗惡性良性腫瘤藥外，罕見病藥也被廣泛關注。來自病痛挑戰基金會的統計資料則顯示，從2018年5月第一批罕見病目錄釋出至今，共有34款罕見病藥物獲批上市。尤其是今年，獲批的罕見病藥物已有11種。

今年12月21日，諾華制藥的罕見病藥物奧法妥木單抗注射液獲批上市，用于治療成人複發型多發性硬化，成為今年獲批上市的第11款罕見病藥物。

奧法妥木單抗2009年10月已在美國獲批上市，當時獲批适應症為治療慢性淋巴細胞白血病。此後，諾華制藥啟動全新的開發項目，研究奧法妥木單抗對複發型多發性硬化的治療效果，并于2020年8月獲美國食藥監局（FDA）準許，作為皮下注射藥物，用于治療成人複發型多發性硬化。僅一年後，該藥就在中國獲批用于上述罕見病治療。

除奧法妥木單抗外，今年獲批的罕見病藥物還有協和發酵麒麟的布羅索尤單抗、武田的醋酸艾替班特和維拉苷酶α、百濟神州引進的司妥昔單抗等。

從上述獲批情況來看，罕見病藥物主要還是依靠海外引進。不過，随着鼓勵政策不斷出台，布局罕見病領域的企業也逐漸增多。如國内企業邁博藥業、正大天晴正在布局美泊利單抗生物類似藥。其中，正大天晴于今年10月送出臨床試驗申請并獲受理。

弗若斯特沙利文預計，中國罕見病藥物市場将由2020年的13億美元增至2030年的259億美元，年均複合增長率為34.5%。随着更多創新藥物的推出和可得性/可負擔性的提升，中國罕見病藥物市場于2030年占全球罕見病市場的比例将達到6.8%。12月3日，中國脊髓性肌萎縮症（SMA）患者及家庭迎來期盼已久的喜訊：全球首個精準靶向治療SMA的藥物諾西那生鈉注射液被納入新版醫保目錄。諾西那生鈉最初在國内獲批上市時，每機關定價為69.97萬元，曾在2019年醫保談判時因為價格問題被輿論關注。此後雖然降價至55萬元，仍然在今年9月再次被推上熱搜。

截至目前，我國共有60多款罕見病藥物獲批上市，其中40餘款被納入國家醫保目錄，涉及25種疾病。其中，今年共有7個罕見病藥品談判成功，平均降幅達65%。

今年1月，國家醫保局及财政部釋出《國家醫療保障待遇清單（2020年版）》，地方罕見病保障政策或面臨清理。對此，病痛挑戰基金會資訊研究總監郭晉川指出，雖然有更多的創新支付模式可以考慮，如探索按療效付費、探索醫療貸款等，“要保障罕見病藥物的可及性，最根本的還是需要醫保支援。”

今年國家醫保局在回複全國人大代表劉獻祥送出的罕見病相關建議時提及，對于費用特别高的特殊罕見病，國家醫保局将會同有關部門探索罕見病用藥保障機制，努力減輕患者負擔。“這釋放了一個比較積極的信号，國家醫保局或将嘗試通過多部門聯合的方式，共同解決罕見病高值藥品的問題。”郭晉川表示。

新京報記者 王卡拉 張秀蘭

校對 趙琳