關注重症肌無力！專家：創新療法有望帶來突破變革

文/羊城晚報全媒體記者 餘燕紅

重症肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的，罕見的慢性自身免疫性神經肌肉疾病。作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，重症肌無力因病程長、難治療、多複發受到臨床專家關注。

近日，全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod獲美國食品藥品監督管理局（FDA）準許，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）。

這意味着，efgartigimod已經成為了多年來重症肌無力創新性藥物的新突破，為攻克全身性重症肌無力提供了全新的治療手段。

圖/視覺中國（圖文無關）

半數重症肌無力患者在人生黃金年齡首次發病

早在2018年，重症肌無力已被納入國家五部委聯合釋出的《第一批罕見病目錄》。在我國，重症肌無力的發病率約為0.68/10萬人年，女性發病率高于男性，且以青壯年為主，許多患者首次發病多見于黃金年齡，四分之一的患者在19歲之前首次出現症狀，一半以上患者在30歲前出現症狀。

從發病特征來看，重症肌無力患者的主要症狀表現是眼睑下垂、複視、手臂腿腳無力、吞咽困難、口齒不清等，尤其是全身型重症肌無力，主要影響吞咽、說話、行走甚至呼吸功能，導緻明顯的肌無力甚至危及生命。

這些症狀在早期很難引起患者關注和及時就診，但如果症狀控制不佳，會嚴重影響日常生活和工作，損害患者活動能力和生活品質。

“目前，重症肌無力最常見的治療方案是以膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換、抗CD20單抗以及胸腺切除為主。盡管這些經典方案提供了不少治療選擇，重症肌無力治療依然存在一定局限性。”

中南大學湘雅醫院神經内科主任醫師楊歡教授指出，“膽堿酯酶抑制劑多用于對症治療，長期治療需聯合其他藥物，胃腸道等副作用常見, 是以很大比例患者依賴于大劑量激素和免疫抑制劑維持治療；而糖皮質激素，部分患者減量難以維持療效，但長期大劑量使用可出現顯著多系統副作用,這些藥物的不良反應導緻患者依從性不佳；免疫抑制劑療效的個體差異較大，缺乏臨床研究比較不同方案的療效和安全性，藥物選擇依賴醫生經驗；而抗CD20單抗，部分患者經現有藥物治療，療效欠佳，或存在藥物使用禁忌等；靜脈注射免疫球蛋白和血漿置換由于供給不足，價格昂貴，導緻可及性不佳, 且存在感染、腎功能損害等風險。”

創新療法有望為重症肌無力帶來治療變革

複旦大學附屬華山醫院神經内科主任醫師盧家紅教授表示，在中國，絕大多數重症肌無力者均在接受藥物治療，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情；此外還有10%-20%難治型患者、15%-20%可能發展為危象的患者，成為臨床治療的重要挑戰。

如今随着對疾病認知提高，藥物治療也在不斷疊代，FcRn拮抗劑作為一種安全有效的新型治療手段，有望改善患者治療結局和生活品質，得到了國内外專家學者的關注。

今年6月，國際權威醫學期刊《柳葉刀 神經病學》發表了一項新型FcRn拮抗劑efgartigimod用于成人全身型重症肌無力的關鍵性III期ADAPT臨床研究，結果顯示，其治療成人全身型重症肌無力具有良好的療效和安全性，可以為全身型重症肌無力患者帶來具有臨床意義的力量和生活品質名額的改善，對患者具有重要意義。

盧家紅教授總結表示：“重症肌無力是當今抗原、抗體最為明确，免疫學發病機制相對較為清楚的自身免疫性疾病之一。FcRn拮抗劑有望成為近30餘年來重症肌無力創新性藥物的新突破，将為臨床醫生提供攻克重症肌無力的創新方案。與此同時，作為一種針對抗體介導自身免疫病的高度靶向IgG抗體的新型治療藥物，未來，我們也期待其能成為一種徹底改變自身免疫疾病的精準藥物。”(更多新聞資訊，請關注羊城派 pai.ycwb.com)

來源 | 羊城晚報·羊城派

責編 | 崔文燦