2024年5月19日是第34個全國助殘日，今年的主題是“科技助殘，共享美好生活”。通過創新藥物研發，幫助患者擺脫或避免殘疾的厄運，同樣是“科技助殘”的有力展現，醫藥領域的創新企業是其中不可忽視的重要力量。
随着健康中國戰略的持續推進，從“治”到“防”的健康理念逐漸深入人心。通過創新研發提升藥品品質，降低醫療成本，積極參與社會責任和可持續發展的實踐，神州細胞等國内創新藥企在健康中國建設中貢獻了自己的力量。随着中國醫藥産業的不斷進步，這些創新藥企将繼續為健康事業的發展貢獻力量。
“上工治未病”
在中國傳統醫學中，有一句古話“上工治未病”，意指最高明的醫生能夠預防疾病的發生，而不是僅僅治療已經發生的疾病。這一理念在現代社會的醫療實踐中依然具有深刻意義，尤其是在血友病的防治領域。
血友病是一種遺傳性凝血障礙疾病，患者由于缺乏足夠的凝血因子，導緻出血難以控制，嚴重時會緻殘甚至緻死。資料顯示，國内血友病的緻殘率高達70%，2/3的患者成年後會出現肌肉關節緻畸或緻殘，影響正常的生活和工作能力。
血友病傳統的治療方式主要是應對急性出血事件，也就是按需治療，但随着醫學的進步，預防治療逐漸成為主流。通過規律使用凝血因子制劑，可以有效預防出血事件的發生，顯著降低緻畸、緻殘和緻死的風險。
從“治”到“防”健康理念的轉變，不僅展現在國家層面的政策推動上，也展現在群衆健康意識的提升和醫療實踐的革新上。從藥物經濟學的角度講，雖然預防治療費用較高，但能明顯降低出血、緻殘風險，改善生活品質，是一種比按需治療更具成本效益的治療方案。
藥企通過研發創新藥物，為血友病預防治療提供新的解決方案。經過多年研發，神州細胞推出首個國産重組人凝血因子Ⅷ産品——安佳因，不僅降低了患者的經濟負擔，也提高了藥物的可及性，使更多患者能夠享受高品質的治療。
社會保障制度的不斷完善，加速了高品質國産創新藥惠及患者的過程。在多方政策支援下，大陸血友病治療的便捷性、可及性以及治療理念均得到了顯著提升。随着健康中國戰略的持續推進，血友病治療領域所取得的進展将在更多疾病領域得到複制和推廣，滿足人民群衆對健康美好生活的向往。
助力健康中國建設
國内醫藥企業通過技術創新和藥品研發，為提升國民健康水準作出了實質性貢獻。以癌症治療為例，到2030年總體癌症5年生存率提高15%是健康中國相關重要目标之一。這背後，離不開藥企在抗癌藥物研發上的不懈努力。例如，淋巴瘤尤其是B細胞淋巴瘤，是嚴重影響國民健康的惡性惡性良性腫瘤之一，國記憶體在未被滿足的、迫切的臨床需求。神州細胞正是在這一背景下，開啟抗CD20單抗研發攻堅，通過結構優化、安全更新，以期為患者帶來新的治療選擇。
衆所周知，技術創新是醫藥産業發展的底層驅動力。近年來，個體化治療和精準醫學、生物大資料和人工智能、基因編輯技術、癌症免疫療法、CAR-T細胞治療技術等新政策與新技術不斷湧現，為新藥研發帶來了新機遇和新挑戰。在此背景下，衆多國内藥企持續加大研發投入，不斷尋求新的突破。2023年獲批上市的1類創新藥有40個，接近于2022年獲批數量的2倍，國産創新藥正在從量變加速邁向質變，全球競争力也日益增強。目前，神州細胞公司已與印度、土耳其、巴西、墨西哥、俄羅斯等15個國家或地區的合作夥伴簽約，推動其重組人凝血因子Ⅷ産品在當地的商業化。
此外，藥企還通過參與公益活動、支援醫改等方式，展現自身的社會擔當。例如，神州細胞通過支援患者用藥的慈善援助項目，進一步減輕部分患者的經濟壓力，為更多A型血友病患者帶來福音。通過這些行動，藥企在推動健康中國建設的同時，也增強了自身的社會影響力和品牌價值。
肩負踐行健康中國戰略任務的醫藥産業，既是立足當下，回應人民群衆健康需求的中堅力量，亦是充滿無限潛力的未來産業。未來将有越來越多的參與者積極投身健康中國建設，持續發揮作用，共同彙聚起驅動産業蓬勃發展的新動能。
文：武亞玲 耿岩
編輯：張曌
稽核：劉志勇
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