人民日報健康用戶端 記者 孔天驕
“我們聽到這個消息後很激動，國家幫忙解決了孩子的用藥問題，但同時也希望藥能夠快一點、再快一點，因為很多家庭從去年就已經開始斷藥了，現在沒有斷藥的剩餘的藥量也僅剩不多。”
在國家衛健委釋出《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見後的兩天内，來自廣東廣州、河南鄭州等多位患兒家屬聯系到人民日報健康用戶端記者，傾訴他們的急切需求。
正在用藥的患兒，受訪者供圖。
4月1日，廣東廣州的“松松爸”告訴人民日報健康用戶端記者：“我是一名患罕見癫痫病患兒家屬，看到氯巴占臨時進口工作方案後，我激動地笑出了聲音，非常開心國家終于開始重視我們罕見病群體了，幫我們解決用藥難題。但是我也有一些擔憂，目前，已有大量服用氯巴占的患兒已經斷藥了，且導緻很多患兒癫痫複發、發作加重等嚴重後果。自去年7月氯巴占斷藥到如今，已經大半年過去了，即使還有藥的家庭都在節省用藥。”
2011年美國食品藥品監督管理局準許氯巴占片及氯巴占口服混懸液上市。該藥最早于1970年2月6日在澳洲獲批上市，目前已經在100多個國家和地區獲批上市。自20世紀80年代起，氯巴占在超過100個國家被用作抗癫痫藥物。
此前多位罕見病患兒就紛紛釋出罕見病資訊，嬰兒痙攣症、Dravet綜合征、LGS綜合征、結節性硬化症、嬰兒癫痫伴遊走性局竈性發作（EIMFS）等罕見癫痫性腦病。這些患兒都需要服用一種叫做氯巴占的藥物。據《精神藥品品種目錄（2013年版）》，氯巴占在大陸屬于第二類精神藥品，在國内未獲準許上市銷售。患兒家屬隻能從國外代購氯巴占。
河南鄭州的一位患兒家屬也告訴人民日報健康用戶端記者：“激動到流淚，我們孩子非常需要這個藥，不吃這個藥，孩子的症狀就會加重，我們不想放棄這個機會，這次進口希望能真正解決我們的斷藥危機。”
為滿足氯巴占臨床用藥急需，國家衛健委在方案中提出拟牽頭進口和使用氯巴占的50家醫療機構名單，標明牽頭進口的醫療機構，組織拟訂藥品使用規範和處方資質要求，在藥品使用管理方面，監測記錄臨時進口藥品使用相關的臨床診療病曆及藥品安全性、有效性、價格、依從性、不良反應等資訊資料，并應當長期儲存。該工作方案征求意見截止時間為今年4月28日。
“松松爸”希望，氯巴占臨時進口工作方案能盡快完成，讓藥盡快用到患者手裡。
