人民日报健康客户端 记者 孔天骄
“我们听到这个消息后很激动，国家帮忙解决了孩子的用药问题，但同时也希望药能够快一点、再快一点，因为很多家庭从去年就已经开始断药了，现在没有断药的剩余的药量也仅剩不多。”
在国家卫健委发布《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见后的两天内，来自广东广州、河南郑州等多位患儿家属联系到人民日报健康客户端记者，倾诉他们的急切需求。
正在用药的患儿，受访者供图。
4月1日，广东广州的“松松爸”告诉人民日报健康客户端记者：“我是一名患罕见癫痫病患儿家属，看到氯巴占临时进口工作方案后，我激动地笑出了声音，非常开心国家终于开始重视我们罕见病群体了，帮我们解决用药难题。但是我也有一些担忧，目前，已有大量服用氯巴占的患儿已经断药了，且导致很多患儿癫痫复发、发作加重等严重后果。自去年7月氯巴占断药到如今，已经大半年过去了，即使还有药的家庭都在节省用药。”
2011年美国食品药品监督管理局批准氯巴占片及氯巴占口服混悬液上市。该药最早于1970年2月6日在澳大利亚获批上市，目前已经在100多个国家和地区获批上市。自20世纪80年代起，氯巴占在超过100个国家被用作抗癫痫药物。
此前多位罕见病患儿就纷纷发布罕见病信息，婴儿痉挛症、Dravet综合征、LGS综合征、结节性硬化症、婴儿癫痫伴游走性局灶性发作（EIMFS）等罕见癫痫性脑病。这些患儿都需要服用一种叫做氯巴占的药物。据《精神药品品种目录（2013年版）》，氯巴占在大陆属于第二类精神药品，在国内未获批准上市销售。患儿家属只能从国外代购氯巴占。
河南郑州的一位患儿家属也告诉人民日报健康客户端记者：“激动到流泪，我们孩子非常需要这个药，不吃这个药，孩子的症状就会加重，我们不想放弃这个机会，这次进口希望能真正解决我们的断药危机。”
为满足氯巴占临床用药急需，国家卫健委在方案中提出拟牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，组织拟订药品使用规范和处方资质要求，在药品使用管理方面，监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、价格、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存。该工作方案征求意见截止时间为今年4月28日。
“松松爸”希望，氯巴占临时进口工作方案能尽快完成，让药尽快用到患者手里。
