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FDA授予Alrizomadlin罕見兒科疾病稱号,用于神經母細胞瘤

FDA授予Alrizomadlin罕見兒科疾病稱号,用于神經母細胞瘤

圖檔: 千圖網/Pexels | 撰稿: 醫伴旅内容團隊

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神經母細胞瘤是一種外周交感神經系統的胚胎惡性良性腫瘤,是第三大最常見的兒科癌症,也是嬰兒中最常見的癌症。這種癌症大多在平均1至2歲的嬰兒期被診斷出來。據估計,美國每年有700到800例神經母細胞瘤新病例。

雖然中、低風險的神經母細胞瘤的存活率非常高,但高風險的神經母細胞瘤的5年存活率約為50%,即使采用高強度的多模式治療,複發的可能性也很高。對于複發/難治性神經母細胞瘤患者來說,目前還沒有标準的治療方法。

FDA授予Alrizomadlin罕見兒科疾病稱号,用于神經母細胞瘤

2022年3月25日,根據亞盛醫藥的新聞稿,FDA授予靶向抑制劑alrizomadlin (APG-115)罕見兒科疾病(RPD)稱号,用于治療神經母細胞瘤。

Alrizomadlin是一種新型口服MDM2-p53抑制劑,在神經母細胞瘤的體外和體内模型中顯示出抗惡性良性腫瘤活性。

Alrizomadlin選擇性地抑制MDM2蛋白與p53的互相作用,進而導緻惡性良性腫瘤抑制活性(這種活性由于MDM2在惡性良性腫瘤中過度表達而被阻斷)。Alrizomadlin在實體瘤和急性髓系白血病的臨床前研究中也顯示出抗惡性良性腫瘤活性。

在一項2期臨床試驗(NCT03611868)中,對免疫治療無效的多種實體瘤患者接受alrizomadlin與帕博利珠單抗(Keytruda,pembrolizumab)聯合治療顯示出抗惡性良性腫瘤活性,且耐受性良好。

目前,一項1期臨床試驗(NCT02935907)正在進行中,該藥物作為單藥療法用于治療晚期實體瘤或淋巴瘤患者。Alrizomadlin聯合其他藥物的早期試驗也正在招募患者。亞盛醫藥計劃在不久的将來開展一項針對神經母細胞瘤患者的臨床研究。

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