央廣網重慶1月26日消息 1月25日，重慶精準生物技術有限公司（以下簡稱：重慶精準生物）自主研發的CAR-T細胞産品pCAR-19B細胞自體回輸制劑Ⅱ期注冊臨床試驗啟動，該産品将用于治療兒童、青少年複發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）。
同濟醫院啟動會（央廣網發 重慶精準生物技術有限公司供圖）
該産品于2019年2月獲兒童B-ALL适應症注冊臨床默示許可，是國内首個針對該适應症進入到II期注冊臨床的CAR-T産品，也是國内首個針對該适應症的人源化設計的CAR-T産品，在前期臨床研究中展現出良好的安全性和有效性。
CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）是一種治療惡性良性腫瘤的新型精準靶向療法。通俗來講就是将T細胞激活，并裝上定位導航裝置CAR（惡性良性腫瘤嵌合抗原受體），将T細胞這個普通“戰士”改造成“超級戰士”——CAR-T細胞，專門識别并高效殺滅患者體内惡性良性腫瘤細胞，實作對惡性良性腫瘤患者的靶向治療。
值得一提的是，目前已獲批上市的CD19 CAR-T細胞産品以鼠源抗體作為ScFV，具有較高的免疫原性，容易被機體免疫系統識别并清除，降低CAR-T細胞在體記憶體活的時間。重慶精準生物自主研發的pCAR-19B為人源化CD19 CAR-T，可以降低CAR-T細胞免疫原性，延長CAR-T細胞在體内的存續時間，進而降低惡性良性腫瘤複發率。
據介紹，該産品于2019年11月啟動I期注冊臨床試驗，有9例符合納入标準的兒童或青少年B-ALL患者接受了pCAR-19B細胞治療，均為難治性或多線治療後複發的患者，且超過一半受試者為高瘤荷患者。資料顯示，9例患者均獲得完全緩解(CR），總體緩解率達100%，且首次達到完全緩解（CR）的患者微小殘留病變（MRD）也均為陰性；無劑量限制性毒性（DLT）和治療相關死亡事件發生，總體安全性和耐受性良好。
試驗進行中（央廣網發 重慶精準生物技術有限公司供圖）
“重慶精準生物緻力于圍繞惡性惡性良性腫瘤細胞治療核心問題開展研發管線拓展和技術平台開發，不斷尋求血液惡性良性腫瘤與實體惡性良性腫瘤的雙突破，已擁有白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、淋巴瘤、腸胃癌、肺癌、肝癌、乳腺癌、胰腺癌等10餘項CAR-T研發管線。目前已獲批2個CAR-T細胞國家一類生物新藥、五項适應症的注冊臨床默示許可。pCAR-19B作為中國擁有自主知識産權的CAR-T創新藥物，該産品有望為中國兒童、青少年複發/難治性白血病患者帶來新的治療選擇和希望。”公司臨床中心相關負責人介紹。
研發環境（央廣網發 重慶精準生物技術有限公司供圖）
據了解，pCAR-19B産品關鍵Ⅱ期注冊臨床試驗為多中心臨床試驗，旨在評估pCAR-19B治療兒童、青少年複發/難治性白血病的有效。pCAR-19B細胞自體回輸制劑的成人r/r B-ALL适應症正在開展臨床試驗，總體緩解率同樣達100%。
研發人員姚超博士（央廣網發 重慶精準生物技術有限公司供圖）
pCAR-19B細胞自體回輸制劑是國家一類生物新藥，該産品已獲批針對兒童、青少年複發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）、成人複發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）以及B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）三項适應症。
pCAR-19B細胞自體回輸制劑由重慶精準生物技術有限公司自主研發，擁有發明專利保護，針對CD19陽性B細胞起源的惡性血液系統疾病開發的細胞免疫治療産品，2019年2月獲國家藥監局準許開展臨床試驗。pCAR-19B針對中國人群對CAR (Chimeric antigen receptor，CAR)結構進行了優化，進而具有更好的有效性和安全性。未來pCAR-19B的适應症将拓展至慢性淋巴細胞白血病（Chronic lymphocytic leukemia, CLL）和B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-cell non-Hodgkin lymphoma，B-NHL）等其他惡性疾病。（文/王海）