1月1日上午9時許，在中山大學附屬第一醫院神經一科的治療室裡，29歲的患者杜先生撩起衣服，側卧在床上，準備接受腰椎穿刺。即将注射到他體内的，是曾因“70萬元一針”而備受社會關注的脊髓性肌萎縮症（SMA）治療藥物諾西那生鈉。
今天，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施，諾西那生鈉等7種罕見病藥品被正式納入醫保。“入保”首日，廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院裡有近20位SMA患者将接受諾西那生鈉治療。杜先生就是其中一員。
現場
“每一滴藥物都是寶貴的”
“再把頭往胸口那邊靠一點，背再拱起來一點。”中山大學附屬第一醫院神經科主治醫師利婧逐漸指引杜先生調整體位。杜先生左側卧在床上，屈膝抱團，暴露出腰椎。
“背部和床盡量保持垂直，針刺進去的時候稍微斜一點，慢慢地往上……”中山一院神經外科主任醫師、教授張成來到現場指導。
腰椎穿刺
另一邊廂，醫生徐睿恺已經在醫院藥房整裝待發。他手上有一個保溫箱，裡面是被低溫冷凍儲存着的諾西那生鈉注射液。“可以把藥拿過來了。”沒過多久，他收到了送藥的指令。
針尖紮進入身體，杜先生攥緊拳頭。“放松一點，正常呼吸，肚子别緊張。”醫護人員繼續耐心地引導。
腰椎穿刺完成，主治醫師何若潔把注射液從冰冷的保溫箱裡取出來，握在手心裡，把注射液複溫到25攝氏度左右。2分鐘後，測溫槍顯示注射液的溫度已經合适。
利婧和何若潔兩人配合，用注射器将5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子裡吸出來。“這一步要特别小心，每一滴藥物都是寶貴的，要盡量都吸到針管裡來。”
全部吸取出來後，利婧緩緩把注射液注入杜先生體内，完成了此次治療。注射後，杜先生要在床上躺卧6小時，避免引起顱内低壓。
諾西那生納注射液
SMA是一種罕見病，患者可能逐漸感到肢體無力，而且情況會越來越差，難以逆轉。“從12歲就開始感覺運動有點乏力，到2015年确診這個病以後，每年都會感覺自己的力量變差。”杜先生說。如果不接受治療，SMA患者的肌肉力量可能逐漸退化，最終因為呼吸或者吞咽等出現問題而導緻感染、死亡。
諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物，能精準靶向針對SMA的緻病原因，讓人體産生更多的運動神經調節蛋白，有效改善患者運動、呼吸等重要功能、提高生存率。
2019年2月進入中國時，諾西那生鈉注射液一針定價69.97萬元人民币，患者需要在前63天注射4針，往後每4個月注射1針，終身用藥。
背後
高價值罕見病藥物首次“入保”
SMA屬于罕見病，在新生兒中患病率約為萬分之一，較小的患者群體和巨大的研發費用，讓諾西那生鈉成為一類備受關注的高值罕見病藥。
2021年12月3日，國家醫保目錄調整結果“官宣”，7款罕見病治療藥物進入醫保目錄，其中就包括諾西那生鈉。
“此前，有的SMA患者，特别是一些嬰兒因治療費用負擔過重或者其他原因而中斷就醫，我們會感到特别可惜。”作為諾西那生鈉注射液進入醫保目錄後開出首批處方的醫生，利婧表示：“SMA是目前兩歲以下嬰兒的頭号遺傳病殺手。諾西那生鈉被納入醫保，讓我們‘有藥可用’‘有藥敢用’，真正惠及了SMA患者群體。”
此前，杜先生也對“70萬元一針”的諾西那生鈉望而卻步。從患者組織美兒SMA關愛中心了解到諾西那生鈉“入保”的消息，杜先生重燃了人生希望。他回憶，當時患者組織裡很多病友都哭了，包括很多患兒的家長。“入保以後，算上醫保報帳，雖然還不清楚要自付多少，但肯定能負擔了。”
醫生對患者進行注射
“新年第一天就能用上這個藥，感覺自己幸運到爆了！”杜先生對未來充滿憧憬，“希望自己以後能恢複健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢複健康。”
高價值罕見病藥物首次被納入醫保藥品目錄，彰顯了政府對罕見病患者群體藥品保障的高度重視。美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍說：“我們見證了患者群體從無藥可用，到迎來治療希望，再到今天享受醫保政策，家庭負擔大大減輕。這是全國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物。”
據了解，自1月1日起，廣東将所有協定期内談判藥品及其同通用名藥品全部列入“雙通道”管理藥品範圍；對包括諾西那生鈉在内的新增進入目錄的67個談判藥品，確定每個地市至少有1家定點醫療機構或定點零售藥店供應，并能正常報帳。
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編輯 | 舒舒
校對 | 李紅雨
審簽 | 周樂瑞