近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心官網顯示，諾華制藥研發的一款治療脊髓性肌萎縮（SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已被默示許可。
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Zolgensma（OAV101注射液）是一款治療脊髓性肌萎縮的AAV基因治療藥物，以一針212.5萬美元的價格（折合人民币約1348萬元），被稱為“史上最貴藥物”。目前該藥已在全球近40個國家和地區獲批。不過将該藥納入醫保的國家隻有日本和英國。
什麼是脊髓性肌萎縮？
脊髓性肌萎縮（SMA）是一種運動神經元性疾病，患病後運動神經細胞無法正常工作，會導緻患者逐漸喪失運動功能，嚴重還會導緻無法呼吸和吞咽，且該病有緻病基因可以遺傳。據統計，SMA在新生兒中的發病率為六千分之一至一萬分之一。
一次注射實作長期緩解或治愈
2019年，諾華制藥研發的基因療法——Zolgensma被美國FDA準許上市，這意味着Zolgensma是首個獲批用于治療2歲以下SMA患者的基因療法。
據悉，SMA患者通過該基因療法治療時，隻需要靜脈注射一次，就可以實作長期緩解甚至治愈。
天價藥物引争論
雖然Zolgensma的治療效果顯著，一次注射就可以實作長期緩解或治愈，但随之而來的昂貴的價格，讓普通人無法承受，并被認為這是一種定價失控行為。諾華制藥也是以遭到質疑，被批不尊重生命、以生命作為要挾。
面對輿論的質疑，諾華回應稱：“批評者并沒有真正思考我們的醫療系統是怎麼運作的。每個SMA患者做移植手術的費用要花300萬到500萬美元，但效果遠不如這些藥物。而這種療法隻進行一次就可以長期緩解或治愈，相比目前做移植手術的費用，該基因療法的費用會更便宜。”
每一個小群體都不該被放棄
特效藥物的出現對患兒家屬來說是一種希望，如今有藥可用，但随之而來的價格，卻成為罕見病面前的又一大難題。
目前，全球範圍内準許的治療SMA的療法隻有諾華的Zolgensma、渤健的Spinraza及羅氏的Evrysdi這3種，後兩款在國内均已獲批。
而Spinraza在國内的定價也接近70萬一支，需每年反複注射，且屬于完全自費藥物。
此前，2021年醫保談判中的那句“每一個小群體都不該被放棄”相信大家都還記得，也正是因為這次談判，Spinraza從單針價格70萬元降至3萬多元，讓許多罕見病患者看到了希望。
針對，Spinraza醫保談判的降幅，有業内人士分析稱：“中國SMA兒童人數較多，藥物市場很大，渤健選擇醫保合作是在戰略選擇中投了中國一票，搶占了中國市場”。
近年來，越來越多的罕見病藥物被納入國家醫保目錄。據統計，2021年醫保談判後，有涉及28種罕見病的58種藥物被納入醫保目錄，希望在不久的将來，1300萬一針的Zolgensma基因療法也會被國家順利談進醫保，造福更多普通家庭的SMA患兒。