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2022年3月14日，基石藥業宣布，選擇性RET抑制劑普吉華（普拉替尼膠囊），英文名pralsetinib的擴充适應症申請已經獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）準許。
該藥物用于治療系統性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如果放射性碘适用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者。
在此前，也就是2021年3月份，國家藥品監督管理局準許普吉華用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC），加上此次的成功擴批，普吉華同時也是中國首個且唯一獲批用于RET突變MTC及RET融合陽性TC的選擇性RET抑制劑。
1、治療RET+晚期甲狀腺癌
甲狀腺癌介紹
甲狀腺癌始于甲狀腺，甲狀腺是一種蝴蝶形器官，可産生激素以幫助調節心率，新陳代謝，血壓和體溫。惡性良性腫瘤在甲狀腺形成後會随疾病進展向身體其他部位發生轉移。
異常的 RET 基因 可能在幾種類型的晚期甲狀腺癌中發現，包括甲狀腺髓樣癌（ MTC ），甲狀腺癌（ PTC ），濾泡性甲狀腺癌和 Hurthle 細胞，但它最常見于 MTC 和 PTC 。MTC是一種不太常見的甲狀腺癌類型。大約 90% 的晚期 MTC 病例是 RET+。
RET與晚期甲狀腺癌
RET是每個人在細胞内都有的一種基因。為人體内的細胞提供指令，相當于大腦控制着細胞的繁殖與增長。而在癌細胞内RET的基因是異常的，異常的RET基因，如RET融合或突變，驅動細胞不受控制的生長，導緻癌症。如果晚期甲狀腺癌是由異常的RET基因引起的，則稱為RET陽性（RET+）。
普吉華的作用機制與療效
在了解完RET甲狀腺癌的成因後會不難發現，該種疾病的根本問題是異常的RET基因。而治療方法就應該從RET基因切入。
普吉華在體内發揮作用後可阻斷由異常的RET基因驅動的不受控制生長的癌細胞。減緩癌症的生長和擴散。
ARROW研究是一項旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。
該實驗臨床資料顯示, 患者總體緩解率(ORR) 為56%，中位緩解持續時間（DOR）未達到，6個月的DOR率為83%，安全性及耐受性良好，未出現不良事件導緻實驗停止。資料證明了該藥物具有優越和持久的抗惡性良性腫瘤活性。
2、RET陽性（RET +）非小細胞肺癌（NSCLC）
非小細胞肺癌（NSCLC）是一種常見的肺癌。如果癌症是由異常的RET基因驅動的，則稱為RET陽性（RET +）。
RET基因與上文提到的相同，在惡性良性腫瘤内部，當RET基因斷裂并重新連接配接到另一個基因時，它就變成了RET融合。
RET融合可能見于非小細胞肺癌（NSCLC），已知可驅動細胞不受控制的生長，導緻癌症。
經過時間檢驗，普吉華客觀緩解率更是高達73%，客觀緩解率也達到了61％，疾病控制率（DCR）達93%！
3、前景與展望
普吉華作為國内首個且唯一的RET基因的治療方案，在甲狀腺癌和非小細胞肺癌治療中顯示出卓越的抗惡性良性腫瘤活性。随着其審批上市，會給國内癌症患者帶來更多的選擇。更多權威資訊醫伴旅為您持續更新中。