速遞 | 可降低心血管疾病重要風險因子98%，siRNA療法1期臨床結果積極
Silence Therapeutics今日宣布，其在研小幹擾RNA（siRNA）療法SLN360在單劑量遞增1期臨床試驗中獲得積極結果。SLN360是一種靶向脂蛋白（a）——Lp（a）的siRNA療法。
高Lp（a）定義為血漿中Lp（a）水準≥50 mg/dL，影響約20%的世界人口，是心血管疾病的遺傳風險因素。目前尚無選擇性降低Lp（a）的獲批藥物。SLN360是一種siRNA，旨在通過靶向降解LPA基因轉錄的mRNA來降低Lp（a）的産生。
本項研究在血漿Lp（a）≥150 nmol/L（約≥60 mg/dL）且無已知心血管疾病的32名成人中評估了遞增劑量SLN360的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學特征。
藥明康德，
RNA幹擾（RNA interference, RNAi）機制曾于2006年獲得了諾貝爾獎，并在這些年有了長足的發展。那麼RNA幹擾如何應用于醫藥領域呢？請看本期視訊（@藥明康德 #醫藥新浪潮 系列第13期）
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主要安全性終點是評估治療後出現的不良事件。未發現臨床重要安全性問題。在注射部位觀察到輕度不良事件，最高劑量組最為顯著。
關鍵療效評估是Lp（a）較基線的百分比變化。SLN360劑量依賴性降低Lp（a）水準，最高可達98%，在150天時可持續降低Lp（a）水準高達81%。研究随訪期已從150天延長至365天，以進一步評估作用持續時間。
“SLN360的首次人體試驗資料與我們的臨床前研究結果一緻，加強了我們對其顯著降低Lp（a）水準并具有持久作用的信心。”Silence首席醫學官兼研發負責人Giles Campion博士說，“siRNA正在被證明是一種強大的治療模式，通過精确地作用于之前被認為‘不可成藥’的靶标，來治療常見和罕見的遺傳疾病。”
參考資料：
[1] Silence Therapeutics Announces Positive Topline Data in SLN360 Phase 1 Single-Ascending Dose Study in Healthy Adults with High Lipoprotein(a). Retrieved February 9, 2022, from Silence Therapeutics - Silence Therapeutics Announces Positi...
