這兩天，一篇題為《一個父親的選擇：铤而走險自制藥，還是等着孩子死去》的文章刷屏網絡。文中，高中學曆的徐偉為救兒子，自學基因編輯、自制藥用級化合物治療罕見病的故事，引發衆多讨論。29日，當事人徐偉通過微網誌發文，感謝衆人的關心和鼓勵，回應化合物安全性問題，并求助專家與相關檢測機構能夠提供支援與幫助。
△組氨酸銅制備完成，徐偉将殘留的液體倒入培養皿做無菌檢驗
這個罕見病鮮有人知，疫情阻斷了用藥
2019年6月6日，徐偉的第二個孩子小灏洋出生。6個月大時，小灏洋的生長軌迹明顯落後于同齡标準。他不會趴着和翻身，頭也擡不穩。3個月後，小灏洋的基因檢測報告顯示：atp7a基因缺陷，menkes綜合症。這是雲南首例menkes綜合症，首診醫生告訴徐偉——“沒法治”。
徐偉接受采訪時告訴記者，atp7a負責全身的銅這類微量元素的運轉，一旦發生基因突變，孩子的身體就無法從食物中吸收此類微量元素，進而影響全身和大腦的發育。在病友群裡他了解到，目前全國隻有三四十個類似患者。根據全世界各地統計的資料來看，這種病在3歲内的死亡率接近99%。目前國内沒有可治療的藥物。
△ 冰箱裡存放着組氨酸銅（藍色）和伊利司莫銅（棕色）
國際上，補充組氨酸銅常被用作對menkes的對症治療。對患兒來說，組氨酸銅雖然隻能緩解症狀，但目前看來是延長孩子生命的唯一希望。
無奈的是，突如其來的新冠疫情，斷了境外就醫拿藥的管道。一開始，他還能找病友拿過期的組氨酸銅，然而很快，過期藥也沒了。
隻有高中學曆的徐偉走上了自制藥之路
僅有高中學曆的徐偉為了孩子，從頭開始查資料，用翻譯軟體一個醫學名詞一個醫學名詞的翻譯文獻，以驚人的毅力一個多月看了五六百篇論文。因為患病人數太少，罕見病藥物的市場有限，做了不賺錢，鮮有藥企願意研發生産。徐偉認定，這件事隻能靠自己了。
制藥不簡單，沒人相信他能成功，妻子不信，群友也不信，有人提醒他這樣做太危險，弄不好要死人的；有人提醒他可能觸犯法律。但是他沒有時間去考慮了，孩子離不開藥。
△ 徐偉記下的制備組氨酸銅的過程和用量的筆記
最開始，徐偉發現一座大樓裡有共享實驗室，場地人工各項費用租一天14000餘元，兩天便可以合成組氨酸銅，56天保存期限。
徐偉說，第一次制藥時，他先根據國外論文中提到的方法買了原料，送到了上海一家實驗室，然後在2020年8月18日那天全程參與組氨酸銅的制備。當時不知道要通過無菌檢測等，隻是讓實驗室在制備過程中保持無菌狀态。結束後他就把“藥”拿回了雲南。
為確定劑量的安全範圍。徐偉買了三隻小兔子做實驗，但是注射的劑量太大，兔子死了。“接着換成大兔子，這次沒事。但是我還是不敢給孩子注射，我就先在自己身上打了一針，觀察了三天感覺沒有異常，才給孩子注射。”
△ 徐偉的簡易實驗室，由雜物間改建
現在每晚11點，2歲3個月大的小灏洋被外婆抱在腿上，藍色液體逐漸推進體内。自制藥已注射了300多次。
為了最大可能降低費用，徐偉最終在自己的雜物間裡購置了所有的國産裝置，搭建了一個簡易的配藥室，一切加起來不到2萬。雖然徐偉的努力隻能維持孩子的現狀，不能治愈，但最讓他安慰的就是孩子偶爾出現的笑容。
話題上熱搜，自制藥行為引發讨論
随着這篇文章的廣泛傳播，徐偉被網友稱贊完成了不可能完成的任務，#他不是藥神隻是個父親#的話題也沖上熱搜上。
看完這位父親的故事，網友感慨萬千。被如山的父愛擊中。
有網友表示這個故事讓人感動，但不支援類似狀況的人效仿。
也有網友表示，如果不是無奈到極緻，誰會去冒這麼大風險自己制藥。
對于徐偉的嘗試，北京協和醫院原藥劑科主任張繼春表示了對于藥品安全性的擔心，“作為靜脈注射劑生産都是非常嚴格的，加的助溶劑是否是藥用規格，加的量都有嚴格規定，自己制作藥品誰也不會表态可以用。”
張繼春也感慨：“能做到這一步，可以說是奇迹了”。與此同時，她同樣反複強調，這種方法，可以了解，卻不合規。作為個人，張繼春同情罕見病家庭的遭遇，由于沒有治療方法，隻能任由病人“死馬當活馬醫”。但從專業角度，她認為不管是從藥物監管還是臨床使用層面，都不會鼓勵這種行為。
徐偉連發2條微網誌回應，并表達求助之意
29日，微網誌認證為“為救兒子自學基因編輯的父親 徐偉 ”的使用者@不負我時光 連發2條微網誌回應相關問題，并表達求助之意。
在第一條微網誌中，徐偉感謝衆人對孩子病情的關心和鼓勵。
在第二條微網誌中，徐偉先回應了關于藥物安全性、孩子現狀等問題，然後表達了求助之意。一方面，他表示希望有相關的檢測機構能夠提供一些幫助。另一方面，也希望能有專家提供支援。
最後，徐偉再次表達了感謝，表示自己一路走來從來沒有聽到過這麼多的鼓勵和支援，“希望總是有的，孩子會好的！”
△ 徐偉買來的生化醫學專業大學教材
據報道，在研究自制藥的同時，徐偉重拾課本，還報名了成人聯考，他渴望去真正的實驗室，了解涉及兒子疾病的方方面面。他希望系統學習能為将來針對兒子疾病的基因治療打下基礎。
來源/北京青年報、八點健聞、紅星新聞、觀察者網