導讀
口服麥芽酚鐵（Ferric Maltol）是鐵的一種非鹽制劑，可作為補鐵療法的替代選擇，相較于其他口服補鐵療法，口服麥芽酚鐵胃腸道反應較少。在2019年，被美國食品藥品管理局準許上市，可治療發炎性腸病的缺鐵性貧血。
2021年，5月末，美國研究團隊在AJKD發表文章指出，口服麥芽酚鐵将有助于缺鐵性腎性貧血患者，可緩解這些患者的缺鐵性貧血。
研究設計
該試驗是多中心、雙盲、随機、開放标簽、安慰劑對照的3期臨床試驗，在美國的30個中心進行。納入試驗的患者按照2:1的比例分為麥芽酚鐵組和對照組，在雙盲階段内，麥芽酚鐵組服用麥芽酚鐵30mg bid，而對照組則服用安慰劑，2組均服用16周。按照鐵儲量（鐵蛋白≤250或＞250ng/ml）和估算腎小球濾過率（eGFR≤30或＞30ml/min/1.73㎡）進行亞組分層。在16周後，研究團隊進行開放标簽的随訪跟蹤，直至第52周。
另外，若出現和藥品相關的不良反應則不允許患者再次開始治療。
試驗的主要療效終點是從基線至第16周時的總體人群血紅蛋白變化以及腎功能（eGFR≤30或＞30ml/min/1.73㎡）和鐵儲量（鐵蛋白≤250或＞250ng/ml）的亞組分析。
次要療效終點包括了包括第16周血紅蛋白升高至少1 g/dL和至少2 g/dL患者的比例;第16周血紅蛋白濃度至少為11.0 g/dL的患者比例;血紅蛋白濃度從基線到第4周和第8周的變化;鐵蛋白、轉鐵蛋白飽和度（TSAT）和血清鐵含量的變化。
不管是雙盲期間還是開放标簽後的随訪跟蹤期間發生的所有不良反應皆被記錄，用以評價耐受性。
研究結果
2016年12月至2018年10月之間，總計招募了363例患者，但隻有167例患者被納入試驗并随機分組，麥芽酚鐵組總計111例，對照組總計56例。他們的基線資訊如下表（表1）。
主要療效終點方面，與對照組相比，麥芽酚鐵組的血紅蛋白有大幅度增長，最小二乘均數差（标準差）為0.5（0.2）g/dL（95% CI，0.1-0.9；P=0.01），具體來說，麥芽醇鐵組血紅蛋白的平均±标準差（SD）變化為0.6±1.2 g/dL，安慰劑組為-0.1±1.0 g/dL。而亞組分析如下表所示（表2）。
次要療效終點方面，在第16周，麥芽酚鐵組有22例（20%）患者和對照組組5例(9%)患者的血紅蛋白升高至少1g/dL；麥芽酚鐵組22例患者中有7例(占麥芽酚鐵組的6%)至少增加了2g/dL，而安慰劑組中沒有患者增加了2g/dL。
在第16周，30例(27%)麥芽酚鐵組患者和7例(13%)安慰劑組患者的血紅蛋白濃度≥11 g/dL。
從基線到第16周，在麥芽酚鐵組的患者的鐵蛋白、TSAT、血清鐵都增加了，但對照組卻出現了下降。
安全性方面，在第16周時，不良事件導緻麥芽酚鐵組有7例（6%）患者和對照組的5例（9%）患者退出了試驗。所有不良事件方面，麥芽酚鐵組有75例（68%）、對照組則為42例（75%）。而最常出現的不良反應是胃腸道功能紊亂（麥芽酚鐵組41%、對照組30%）。之後，研究人員繼續随訪至52周，總計有11例患者（9%）因不良反應在開放标簽随訪期間退出了試驗。
總結
總的來說，慢性腎髒病合并缺鐵性貧血的患者使用麥芽酚鐵可以提高血紅蛋白濃度、鐵蛋白、TSAT和血清鐵，這些改變在第16周時就具有統計學意義，可持續至第52周。安全性方面，患者在治療期間耐受性良好。
參考文獻
1. Pergola PE, Kopyt NP. Oral Ferric Maltol for the Treatment of Iron-Deficiency Anemia in Patients With CKD: A Randomized Trial and Open-Label Extension. Am J Kidney Dis. 2021 May 21:S0272-6386(21)00624-7.
2. FDA OKs Oral Ferric Maltol (Accrufer ) for Iron Deficiency in Adults - Medscape - Aug 07, 2019.