藥融雲資料www.pharnexcloud.com監測顯示：2024年4月，諾華中國宣布，創新藥物飛赫達®（Iptacopan/鹽酸伊普可泮膠囊）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）準許上市，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）成人患者。在美國食品藥品監督管理局（FDA）獲批僅4個月後，鹽酸伊普可泮膠囊在中國成功獲批，這是諾華以"中國速度"推動全球創新藥物加速進入中國的又一例證，也是諾華聚焦中國患者需求、支援健康中國建設的承諾展現。
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本次在中國市場獲批是基于一項關鍵性III期APPOINT-PNH全球以及中國亞組臨床研究的結果（中國入組50%受試者）。
Iptacopan 治療 PNH 患者的III 期臨床 APPOINT-PNH 研究納入40 名患者，結果顯示主要終點方面， Iptacopan 組血紅蛋白較基線上漲 2g/dL 以上的患者比例達到 92.2%，次要終點方面，血紅蛋白水準超過 12g/dL 的患者比例達到 62.8%，避免輸血的比例達到 97.6%。另一項關鍵性 III 期 APPLY-PNH 研究顯示：Iptacopan 治療 C5 治療後仍有殘存貧血的 PNH 成人患者，顯著優于繼續使用抗 C5 療法。 Iptacopan 組相對于依庫珠單抗/Ravulizumab組，血紅蛋白較基線上漲2g/dL 以上的患者比例更高（82.3%vs2.0%），血紅蛋白水準超過 12g/dL 的患者比例也更高（68.8%vs1.8%）。副作用方面兩者也有一點差距，伊普可泮的頭痛（16.1%vs2.9%），腹瀉（14.5%vs5.7%）機率更高，感染（38.7%vs48.6%）機率更低。
伊普可泮/Iptacopan是一種口服新藥，一款全球同類首創的特異性補體B因子口服抑制劑（Complement Factor B inhibitor），作用于免疫系統的補體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，彌補抗C5抗體治療的缺陷，開創了PNH靶向治療的全新時代。值得關注的是，另一個大适應症IgA nephropathy (IgA腎病)已經送出多地新藥上市申請。
臨床研究中采用伊普可泮單藥200mg/次，每日兩次，相比于C5抑制劑需要注射的方式，更加友善患者服用。
關于疾病，陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）
PNH是一種罕見、慢性且嚴重的補體介導的血液疾病。PNH患者的造血幹細胞（位于骨髓中，可以生長、發育為紅細胞、白細胞和血小闆）發生獲得性突變，導緻其産生易于被補體系統過早破壞的紅細胞，進而引發血管内溶血（紅細胞在血管内被破壞）和血管外溶血（紅細胞在脾髒和肝髒中被破壞），表現為貧血（循環紅細胞水準低）、血栓形成（形成血凝塊）和其他衰弱症狀。
據估計，全世界每百萬人中約有10-20人患有PNH。盡管PNH可以在任何年齡發生，但常見于30-40歲人群。PNH存在一個巨大的未滿足需求，而抗C5治療（eculizumab或ravulizumab）無法完全解決。即在抗C5治療後，仍有很大一部分PNH患者有殘留貧血和輸血依賴。
參考：
NMPA/CDE；
藥融雲資料www.pharnexcloud.com；
FDA/EMA/PMDA；
相關公司公開披露；
諾華制藥；www.novartis.com；
https://mp.weixin.qq.com/s/SzzsQvgjdb9aSAPf3de2gg；
諾華重磅藥物Fabhalta®（iptacopan）獲FDA準許，首個針對成人PNH的口服單藥療法，無需輸血即可改善血紅蛋白水準；
A.M. Risitano, et al. Oral complement factor B inhibitor iptacopan monotherapy improves hemoglobin to normal/near-normal levels in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients naÏve to complement inhibitors: Phase III APPOINT-PNH trial. OS12-06; 2023 EBMT；
Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.006；等等。