龐貝城的一名患者蒂芙尼·豪斯（Tiffany House）在全世界範圍内被診斷出患有沒有藥物，甚至沒有人考慮開發龐貝藥物。為了留住世界各地的患者，她發起了全球龐貝協會，并等待龐貝療法的第一次臨床試驗，以直接測試這種藥物。約翰·克勞利（John Crowley），一個對醫學一無所知的門外漢。因為有幾個孩子患有罕見的龐貝病，他離開了公司，開始了第一次龐貝治療。電影《良藥》的原型就是他的故事。
十五年過去了。今年夏天，我們預計将迎來龐貝城的第二代新藥。4月15日，國際龐貝日，蒂芙尼和約翰将齊聚龐貝主題的"藥物Minconde"公共論壇，與近20位全球專家讨論如何通過醫生和患者應對持續性疾病，以及基因療法在罕見疾病治療中的潛力，以期提高公衆對罕見病的認識，促進更多創新療法的出現。
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系列一：結束對龐貝病的全球洞察
龐貝自1932年首次被描述以來，長期以來一直被認為是不溶于國内的。直到20世紀90年代，酶替代療法的突破才為龐貝病的特定治療方法打開了大門。2006年，第一個龐貝酶替代療法推出，為全球龐貝患者帶來了改善。十五年後，第二代酶替代療法獲得準許，有望為該疾病的處方增加另一種強大的武器。
在活動中，我們邀請了John Crowley分享他拯救兒童免受疾病侵害的故事，而Tiffany House等全球患者組織的代表将與上司新藥臨床試驗的臨床醫生進行讨論，以探索中醫患者在罕見疾病藥物誕生方面的合作力量。 以及基因療法如何被認為是對抗罕見疾病的潛在治療方法，如何充分釋放基因療法的潛力，在龐貝病領域實作終身益處？我們期待與正在深入探索前線的科學家和研究人員分享他們的見解。考慮到我們世界各地同僚的不同觀看需求，該活動将分别于4月15日（國際龐貝日）晚上11點和第二天（4月16日）上午10點播出。
系列2：中國一線實踐和經驗
龐貝古城在中國是如何被診斷和治療的？龐貝病領域知名臨床醫生和科學專家的一線實踐和經驗是什麼？在龐貝公共科學活動上，該活動于上午10點開始.m。中原標準時間4月17日，我們邀請了經曆過艱辛但已經圓滿母親夢想的龐貝患者郭鵬加，以高分入院的龐貝患者王偉佳等患者代表，與中國龐貝病診療領域的多位知名醫生和科研專家進行探讨和分享。在這些讨論中，我們将向您展示中國一線龐貝診斷和治療的實踐和經驗。
2020年5月，我們開設了醫藥明康公益系列論壇。過去，我們探索過神經纖維瘤病、血友病、脊髓性肌營養不良症和多發性硬化症這四種已經或正在取得重大突破的罕見疾病。我們希望通過公益系列論壇，以科學的力量，以合作的力量，以平台的力量，關注罕見病，為更多好藥和新藥帶來罕見病患者。我們堅信，讓"罕見病"而不是"難治"，是未來應該走的路。
注：本文的目的是介紹醫療衛生研究的進展，而不是治療方案的建議。有關治療方案指導，請前往普通醫院。
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