孩子生病，家長們第一件事情就是就醫吃藥，可是很多家長發現專門為兒童生産的藥品非常少，絕大多數都是在成人用藥的基礎上減量，這也直接導緻了兒童藥物不良反應事件的頻頻發生。
想要改善這樣的局面，兒童藥物臨床研究是一個有效的途徑。但是問題來了，都是自家寶貝，誰願意讓孩子參加藥物的臨床試驗研究呢？這樣是不是把孩子當成小白鼠了呢？今天我們有幸邀請到了上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心的黨委副書記王偉教授，請他來為我們解答兒童藥物臨床研究相關的問題。
【臨床研究，新藥上市的必經之路】
張譯心：
我們平時經常能聽到臨床研究這個詞，但是其實對這個詞我們概念很模糊，是以想請您先給我們解釋一下什麼是臨床研究，究竟要做些什麼。
王偉：
臨床研究，是以疾病診斷和防治作為主要内容的研究。臨床研究的定義可以分為狹義和廣義兩種：狹義的臨床研究是僅以人體作為研究對象的系統性試驗，包括健康者和患者；廣義的臨床研究，是隻要應用到病人的樣本資料，包括血液等和疾病相關的研究，都可以算作是臨床研究。這些研究有時候患者都未必感受得到，我們今天所談的是聚焦于狹義的臨床研究。
比如一種新藥，或新的臨床使用器械，在上市前或者上市後，都需要獲得病人治療過程的資料,以及它的療效或者副作用。我們需要獲得病人的治療過程以及結果，來确定藥物的療效或者副作用，甚至有時候還會出現一些意想不到的額外效果，這些都需要靠臨床研究來确認或證明。
其實由此看來，充分完整的臨床研究，對于咱們新藥的研發和使用還是很有必要，很重要的。
是的，沒有臨床研究的支援，新藥貿然上市是有很大風險的。人類曆史上有一個非常沉痛的教訓，也是曆史上最大的藥物傷害事件之一，“反應停事件”，屬于典型的臨床試驗不足所造成的不良後果。
上個世紀60年代前後，至少有15個國家都在流通反應停這種藥物，吃了之後可以減輕婦女的妊娠反應，很多人吃藥之後惡心嘔吐的症狀得到了明顯改善，是以它成為孕婦的理想選擇。是以這種藥物也被大量生産和銷售，僅在聯邦德國就有100多萬人服用過反應停，但随之而來的是，許多出生的嬰兒都出現了短肢畸形，形同海豹，被稱為“海豹畸形兒”。
1961年，這種症狀最終被證明是孕婦服用了反應停藥物所導緻的，該藥被禁止的使用，但是受到影響的嬰兒已經達到1.2萬餘名。這麼嚴重的副作用，其實就是藥物沒有經過充分的臨床試驗所造成的無可挽回的後果。
【更加嚴謹的兒童臨床藥物研究】
這也就說明臨床研究真的非常重要，但是有一個問題就是，兒科的臨床研究和成年人的臨床研究有什麼差別？兒科的臨床研究難點在哪裡？
我覺得兒科的臨床研究和成人臨床研究有很多不同，最主要的是有兩個方面。首先，兒童是弱勢群體，并不是所有的臨床試驗都可以在兒童中進行的，比如藥物的一期臨床試驗，主要是判斷藥物的毒性副作用，包括新藥的藥物代謝動力學等等内容，隻在健康人群中使用，是不允許在兒童中開展的。僅有直接針對兒童罹患疾病的藥物，可以對患有該種疾病的患兒直接進行一期和二期的臨床試驗，也就是說針對兒童臨床藥物研究會更加謹慎。
另一個差別在于，兒童是沒有完全行為能力的人，是以說認可臨床研究是要經過家長或者監護人的同意，8歲以上的兒童還要得到本人的同意，也就是說兒童臨床試驗的知情同意更加嚴謹。特别是很多家長并不太了解，覺得臨床試驗就是把我當小白鼠，做實驗如果不是藥物能夠馬上起到效果，那我就不同意做這樣一個臨床實驗，是以說通常而言獲得兒童臨床研究的知情同意難度更高。基于這兩個原因，兒童臨床研究的數量偏少，難度也是更大的。
像您剛才也說了，有些家長的認為自己的孩子接受臨床試驗，就相當于去充當了小白鼠，那麼我們也很想知道真實的情況是什麼樣的。
首先，我們要有一點非常明确，臨床研究的立項和開展都是非常嚴謹的，不是随便可以實施的，臨床研究項目，需要同行專家以及倫理委員會的準許，開展臨床研究的首要原則就是保證受試者的權益，而且要盡可能減少額外可能發生的這樣一個傷害。
如果開展一個新藥的臨床研究，新藥生産的公司會被要求購買相應的保險，為可能出現的意外情況提供保障。在兒童中開展臨床研究，有很大一部分是針對目前的不治之症，或者說治療效果比較差的疾病。如果不參加臨床研究，患兒就可能沒有合适的藥物進行救治。
那麼患兒參加臨床試驗，在治療上有什麼優勢呢？很多家長有疑問，臨床試驗有試驗組，安慰劑組，那萬一我們入選了安慰劑組，不是當陪練了嗎？
實際上參加臨床研究是有相當的優勢，不論是安慰劑組也好，或者說空白組也好，或者是使用心智治療方法或者藥物的試驗組。兒科臨床的這樣一些研究，很多針對目前的不治之症，參加這個研究就可能使用到最新的一些治療方案或者治療方法，提高疾病的治療效果，甚至有可能治愈原先沒有辦法治療的疾病，對一些無藥可用的患兒來說，可能尋找了新的生機。
即使分在安慰劑組或者空白組的病例，并不是說不治療，而是采用目前最優的療法來進行治療。而且參加臨床研究的患者，相對來說會獲得醫護人員更多的關注，他需要記錄治療過程中的一些資料内容，醫療費用也可以得到部分減免。
【上下一心，共同推動兒童藥物臨床試驗】
臨床試驗畢竟是沒有上市的藥物或者是治療方法，它還是有很大的不确定性的。那咱們怎麼去把控這樣的一個風險呢？
我覺得我們可以通過三個方面來把控風險。
第一，一般藥物都不能直接進行兒童研究，一些特别的藥物，必須先通過成人的臨床實驗對兒童來說，有成年人幫我們打了一個底，也就確定了基本的安全。
第二，臨床研究計劃是很多專家共同參與、精心設計和準備的，必須遵循傷害最小、風險最低的原則，而且必須通過官方機構最嚴格的倫理和科學審查，這是制度保證。
第三，藥物臨床研究前，臨研究人員必須和法定監護人以及達到一定年齡的兒童，介紹藥物臨床研究的情況。這時候監護人不要輕易的說不做或者做，一定要徹底了解研究的内容和受試者的權益，有任何問題都可以詢問醫生。包括前面提到的是否為受試者購買保險，是否已經在成人當中使用。在全面了解的前提下，再判斷是否同意，以確定自身的權益。在研究過程中，受試者還可以随時要求退出臨床實驗，是以也不會受到不公正的待遇。
那您認為我們國家兒童臨床試驗開展的情況究竟如何？還有哪些地方需要改進的呢？
應該說，在我們國家開展兒童的臨床試驗還是比較落後的。根據目前的統計顯示，在中國開展臨床研究，兒童僅占國内同期臨床試驗的2.8%，遠遠低于全球超過11%的占比。
這可能是因為目前大家對這項事業的認知和宣教都不是太充分，這項工作還有很長的路要走。包括患者家屬以及醫務人員本身，都需要對臨床研究有進一步的深化認識，倫理工作也需要不斷的優化。
有明确的規定，任何符合規範的倫理委員會，一定會要求有律師以及非醫療的人員，包括社群代表的參與。他們可以從旁觀者的角度來判斷實驗的合理性，以更好的保障患者權益。
目前很多醫院已經開設了臨床研究病房，專門為臨床研究所開辟。上海兒童醫學中心也為此設定了三十多間臨床研究病房，很多工作我們也在不斷總結經驗，發現有一些需要改變，包括我們在體制方面也需要做一些改進。
比如怎麼更好的建設專業化臨床研究隊伍，以及臨床研究知識和科學的普及，相關法規的普及，社會輿論環境的改變，政府層面也需要予以一定的關心。在此我也呼籲一下，包括我們的患者，家長，醫務人員，希望大家一起來做好這項應該說造福兒童的這樣一個工作。
通過王偉教授的解讀，我們了解到加強兒童藥物臨床研究是解決兒童用藥的必經之路，但是目前兒童藥物臨床試驗項目少，難度大，涉及更多的倫理問題，使得國内兒童用藥研發和臨床試驗尚處于較低的水準。那麼全面的發展兒科臨床研究需要多角度多元度多部門的合作，既需要政策方面的鼓勵和法規方面的完善，也需要提高大衆的認識。