最好的新年禮物！遭“靈魂砍價”的救命藥正式落地 杭州4歲女孩重獲新生

說起諾西那生鈉這個拗口的藥品名稱，你可能不熟悉。但說起在2021年國家醫保藥品目錄談判中“靈魂砍價”的“主角”之一，或許你就不覺得陌生了。

這種用于治療罕見病脊髓性肌萎縮症（以下簡稱SMA）的諾西那生鈉注射液，曾經是70萬元一針的天價藥，如今不僅降價為3.3萬元，還納入了醫保範圍，在2022年1月1日正式執行。這也意味着更多的SMA患者用得起藥了，也大大減輕了患者家庭的經濟負擔。

2022年的第一天，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施。北京、上海、廣東、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位脊髓性肌萎縮症(SMA)患者接受了諾西那生鈉治療。預計在本月底，諾西那生鈉注射液将在全國20多個省市的醫院實作醫保報帳落地，這無疑将大大改善SMA患者群體治療與支付現狀，也正是對“健康中國，一個都不能少”的承諾最有力的兌現。

在浙江大學醫學院附屬兒童醫院神經内科，4歲女患兒馨馨（化名）今天也第一時間接受了藥物注射。“孩子患的是罕見病，但每一個小群體都不會被放棄！”馨馨爸爸說，此前一針要70萬元，根據臨床治療需要，馨馨首年需注射6針，此後每年需注射3針，這樣的花費對于他這樣的普通家庭實在難以承受。“聽道藥物降價消息的那個晚上，我興奮地一夜沒合眼，真的很感謝國家。”

“對于我們的患兒來說，今天是重獲新生的一天。”作為馨馨的主管醫生毛姗姗也如她的家人般欣喜。毛姗姗介紹，浙江目前現有罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的患者一百多人，現在的當務之急就是讓這些顯存的患者及時得到救治，享受到藥物降價為罕見病治療帶來的便利。對于新發的罕見病患者來說，醫保相對應的治療藥物的保障鍊條也會進一步得到保障，讓患者在盡早得到有效診治。

延伸閱

諾西那生鈉：

諾西那生鈉注射液是首款針對SMA緻病原因的疾病修正治療藥物，以精準設計的反義寡核苷酸(ASO)，通過鞘内注射直接作用于脊髓運動神經元，開啟了SMA疾病修正治療時代。它曾榮獲“醫藥界的諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎最佳生物技術産品獎。2018年諾西那生鈉注射液進入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年在中國大陸獲批上市。2021年首次參與醫保談判即被納入，成為首次被納入國家醫保藥品目錄的高價值罕見病藥物。

脊髓性肌萎縮症(SMA)：

脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種罕見嚴重的緻殘緻死性神經肌肉疾病，特點為運動神經元變性導緻患者進行性的肌肉無力、萎縮。它是導緻兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素。2018年，SMA被納入中國《第一批罕見病目錄》。