這種“孤兒病”會突發水腫導緻窒息死亡，進博會上找到“孤兒藥”

罕見病是衆多患病率極低的疾病的統稱，又稱“孤兒病”，比如白化病、運動神經元病。

今年進博會，多款“孤兒病”找到了對應的“孤兒藥”。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，患者身體多個部位會不可預測地發生急性水腫。其中，喉部發生水腫時進展迅速，從水腫發生到窒息的平均時間為4.6小時，嚴重時會導緻窒息死亡。

據統計，我國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫，緻死率最高可達40%。

武田制藥推出的創新藥飛澤優（醋酸艾替班特注射液）專門針對HAE急性發作，于今年10月底正式惠及中國HAE患者。

進博會上，武田制藥還一口氣展出了3款治療罕見出血疾病的藥物，分别治療A型血友病、血管性血友病、獲得性血友病。

武田制藥亞洲開發中心負責人王璘表示，在中國，武田制藥預計在5年内上市超過15款創新藥物，其中超過半數為罕見病藥物。

得益于進博會的“溢出效應”，今年，武田制藥已有4款罕見病創新産品獲批或上市，覆寫法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫等多個領域。

欄目主編：陳玺撼 題圖來源：陳玺撼 攝

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