速遞 | 惡性血癌患者福音，創新幹細胞移植産品離獲批更進一步
2022年2月9日，Gamida Cell公司宣布，已啟動向美國FDA滾動遞交幹細胞/骨髓移植産品omidubicel的生物制品許可申請（BLA）。Omidubicel作為一種潛在挽救生命的治療藥物，用于治療需要幹細胞移植的血癌患者。該公司有望在2022年第二季度完成BLA送出。
新聞稿指出，omidubicel有望成為美國FDA準許的首款用于同種異體幹細胞移植的先進細胞治療産品。對于有資格接受同種異體幹細胞移植的惡性血癌患者，該手術是獲得潛在治愈的最佳機會。不幸的是，每年依然有許多患者找不到合适的供體。與其他供體來源相比，omidubicel的比對标準更為寬松，有潛力改善同種異體幹細胞移植患者的結局，并使無法找到的合适供體患者獲得治療。
Omidubicel是一種用于治療血癌患者的同種異體造血幹細胞（骨髓）移植解決方案。利用小分子煙酰胺（NAM）的表觀遺傳學調控功能，在保留細胞特征和功能的同時，改善它們體外培養的擴增效果。新聞稿提到，omidubicel是首款獲得美國FDA突破性療法認定的幹細胞移植産品，也已在美國和歐盟獲得孤兒藥資格。一項評估其療效與安全性的3期臨床試驗達到了主要終點，證明與接受标準臍帶血移植的對照組患者相比，omidubicel組患者中性粒細胞定植時間顯著縮短，這是表明患者從幹細胞移植中恢複的一個關鍵裡程碑。該試驗還達到了其次要終點，即降低了患者血小闆定植時間、減少感染和縮短住院天數。
▲Omidubicel的研發進展（圖檔來源：Gamida Cell公司官網）
Gamida Cell首席執行官Julian Adams博士表示：“我們很高興能達到omidubicel的這一重要裡程碑，并使這一潛在療法有望更快帶給有需要的患者。在3期臨床試驗中，omidubicel證明了能夠統計學顯著性地減少中性粒細胞定植時間和住院時間、降低感染風險和縮短血小闆定植時間。基于這些積極資料，我們認為omidubicel有望解決同種異體移植中現有的未滿足需求，提供一種新的标準治療，有機會治療更多患者。”
參考資料:
[1] Gamida Cell Initiates Rolling Submission of Biologics License Application for Omidubicel. Retrieved February 9, 2022, from 網頁連結
