这种“孤儿病”会突发水肿导致窒息死亡，进博会上找到“孤儿药”

罕见病是众多患病率极低的疾病的统称，又称“孤儿病”，比如白化病、运动神经元病。

今年进博会，多款“孤儿病”找到了对应的“孤儿药”。

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病，患者身体多个部位会不可预测地发生急性水肿。其中，喉部发生水肿时进展迅速，从水肿发生到窒息的平均时间为4.6小时，严重时会导致窒息死亡。

据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，致死率最高可达40%。

武田制药推出的创新药飞泽优（醋酸艾替班特注射液）专门针对HAE急性发作，于今年10月底正式惠及中国HAE患者。

进博会上，武田制药还一口气展出了3款治疗罕见出血疾病的药物，分别治疗A型血友病、血管性血友病、获得性血友病。

武田制药亚洲开发中心负责人王璘表示，在中国，武田制药预计在5年内上市超过15款创新药物，其中超过半数为罕见病药物。

得益于进博会的“溢出效应”，今年，武田制药已有4款罕见病创新产品获批或上市，覆盖法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿等多个领域。

栏目主编：陈玺撼 题图来源：陈玺撼 摄

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