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干细胞会是自闭症患者的一道曙光吗?

世界自闭症关注日

干细胞会是自闭症患者的一道曙光吗?

绝望是阴影,无处不在。

但你若光明,这世界就不会黑暗;

你若心存希望,这世界就不会绝望。

自闭症,让她成为“不同寻常”的孩子

如同很多自闭症家庭的遭遇一样,格蕾丝的父母每日不得不忍受着孩子的种种异常行为。

她经常沉浸在自己的小世界里,对父母、对别人、对周遭的一切,总是视而不见,

也不爱说话,并且还会手部抽动,突然尖叫,打人甚至自伤……

女儿的这些日常表现让她的父母十分头疼,也很无助。这种情况一直延续到格蕾丝两岁三个月,医生才确诊了自闭症。这也给他们本不富裕的家庭带来巨大的经济和精神负担。格蕾丝妈妈说:“每日的生活,就像一场惨烈的战争。”

干细胞会是自闭症患者的一道曙光吗?

格蕾丝的父母既难过又崩溃,他们担忧孩子的情况会不会伴随着成长越来越糟,也担忧孩子的未来境遇。毕竟自闭症孩子没有办法正常参与社会活动,而异常的行为又会导致他们缺乏锻炼和饮食不平衡。

种种忧愁、迷茫、无奈,即将压垮格蕾丝的父母。直至2015年,格蕾丝5岁时,他们才看到了一线希望。

格蕾丝的母亲收到一封电子邮件,被告知杜克大学正在开展“自体脐带血干细胞治疗儿童自闭症”的临床项目。她的父母马上同意加入。为了帮助女儿,他们愿意做任何尝试。

干细胞会是自闭症患者的一道曙光吗?

这项干细胞试验由乔安妮·库尔兹伯格(Joanne Kurtzberg)教授带领团队开展,不仅包括自闭症,还应用于脑性瘫痪、脑积水等脑部损伤疾病。他们认为输注干细胞,也许可以重建大脑神经之间的连接,重新恢复大脑神经系统功能。

但这毕竟是一场实验,后果怎样,谁都无法保证。

幸运的格蕾丝

就在一切未知的情况下,格蕾丝父母决定冒一次险。母亲说:“我们不知道应该期待些什么?哪怕有一丝希望,我也想尝试一下。”

结果是令人欣慰的:实验结束后的格蕾丝不再沉默寡言,不再因处于人群而感到紧张崩溃,没有出现攻击行为,还会亲吻拥抱家人,学习能力也得到了提高。

干细胞会是自闭症患者的一道曙光吗?

格蕾丝母亲表示,在参与项目之前,女儿的自闭症对他们一家日常生活的影响约75%。但在接受干细胞治疗后,这种影响仅剩10%。

她还表示,“最赞的是我们认识了新朋友,当我告诉新朋友们她患有自闭症,他们很震惊,表示如果不是由我亲口告知,他们永远都不会知道她是位自闭症儿童”。

格蕾丝的姐姐则说,“妹妹改变了很多,她以前不说话,经常踢人、打人。但她现在完全变了,她变得可爱、冷静。”

以上的结果,很振奋人心。不过必须指出的是,格蕾丝并没有完全治愈,她仍然保留了一些自闭症的小特质。好在目前她已经可以像个普通的孩子去生活了。

不得不说,格蕾丝是幸运的,但并不是每一位孩子都如格蕾丝那样。

毕竟,从整体研究进度来说,还有很多隐患未得到证实。

干细胞会是自闭症患者的一道曙光吗?

该研究项目的首席专家乔安妮·库尔兹伯格教授认为,格蕾丝参与的这次研究,至少在三个方面有所收获:

1、验证了自体脐血干细胞治疗儿童自闭症的安全性;

2、确认自体脐血中的某种细胞或物质,具有减轻炎症以及重建大脑连接的作用;

3、该项目中,25名儿童在6个月后的随访及评估中发现,大部分儿童出现行为改善;一些儿童在语言方面得到提高,增强了交流能力,并且减少了不良重复行为。

干细胞治疗自闭症未来可期

从目前已披露的各项干细胞治疗自闭症临床试验结果来看,参与治疗的儿童在社交、沟通和适应行为方面有明显改善,如微笑和眼神接触;思维、注意力和认知;以及说话和语言模式和使用。不适当的情绪反应、自我刺激行为、没有明确原因的兴奋或激动以及夸张的情绪反应也有所减少。

不过,由于该病的发病原因不明确,目前也很难明确判断,其中一些症状的改善是与疗法有关,还是与自然发展变化有关。所以,还需要更多的研究来巩固结论。

现在能够确定的是,自闭症是一种发育障碍,且一般随着智力障碍。早发现、早干预是最好的应对方法,且治疗年龄越早,改善程度越明显。

干细胞会是自闭症患者的一道曙光吗?

在干细胞治疗自闭症取得突破性进展之前,帮助自闭症儿童最好的方法,仍是寻求儿科医生和其他专家推荐的循证治疗,这涉及ABA等行为疗法。经过几十年的实践和大量的医学研究,这种疗法已被证明可以帮助自闭症患者处理与病情相关的行为。

我们相信,在全球医学专家的共同努力下,干细胞在自闭症治疗中的更多作用和价值将逐渐被挖掘。通过优化治疗策略、结合其它新技术,让自闭症患儿们完全获得康复、重新回归社会的时间并不遥远。

本文内容仅供科普参考,不具备任何临床治疗建议或方向

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