神經母細胞瘤被稱為“兒童癌症之王”，它是起源于早期神經細胞的一種癌症，多發于5歲以下兒童。在中國1-14歲兒童中，每10萬人就有1人發病。2019年12月，三歲的四川女孩劉泓不幸成為這十萬分之一。近日，劉泓父親劉洋聯系到新黃河記者，他說，一種免疫藥物讓他們看到了救治孩子的希望，但是高昂的費用成為奔赴希望的絆腳石。
首次使用免疫藥物，獲得兩年“喘息”4月17日，在距離山東省惡性良性腫瘤醫院不遠的一個小區内，新黃河記者見到了劉泓一家。爸爸劉洋開着電腦，陪伴女兒的同時做一些兼職工作。媽媽張彙娟正記錄孩子的血小闆含量。
劉泓正在自己房間玩玩具娃娃，因為化療，她的頭發已經掉光，身體很瘦弱。劉洋帶上房門，又關上窗戶窗簾，把與記者交談的内容隔絕在劉泓的世界之外。劉洋希望女兒的生活簡單點，不要對未來擔憂恐懼，夫妻倆也盡力給女兒提供普通小朋友的生活，同齡人喜歡的“咕卡”、芭比娃娃她都有。
劉泓在出租屋内玩耍
劉洋告訴記者，2019年初，女兒在四川大學華西第二醫院确診神經母細胞瘤後，他們便開始了治療之路。先經過了四次化療，後為了切除腹腔内的惡性良性腫瘤，從成都輾轉到北京，求醫過程充滿坎坷。2020年，正值疫情防控期間酒店封控管理，劉洋在車站候車廳将就一晚，第二天又早起挂号問診，北京兒童醫院、天壇醫院他都跑了個遍，還專門跑到專家坐診的保定醫院，希望得到一個手術機會。
後來，朋友告訴他杭州有位醫生可以試試，劉洋再度輾轉到杭州求醫，但未得到确切答複。在北京和杭州之間徘徊，一次次希望和失望中，劉洋接到了浙江某醫院願意為劉泓做惡性良性腫瘤切除手術的電話，一家三口立刻飛往杭州。
張彙娟堅持記錄孩子血小闆含量
2020年4月，劉泓術後身體剛剛恢複，在病友的推薦下，他們來到山東省惡性良性腫瘤醫院，接受了近半年的化療，兩次造血幹細胞移植。治療結束後，2021年的元旦，一家三口傳回成都。當時海南博鳌樂城國際醫療旅遊先行區在“雙國九條”政策加持下，允許患者使用在國内未上市的新藥，其中一種叫“GD2”的免疫治療藥物被衆多神經母細胞瘤患者視為希望。在家服用三四個月的靶向藥後，一家三口再次飛往海南，使用免疫治療藥物，這次治療共花費150多萬元。
背水一戰的治療也為他們帶來了勝利的曙光，劉泓順利結束治療回到幼稚園，重新開機了她作為普通小朋友的生活。僅僅持續了兩年，今年年初，媽媽張彙娟發現女兒眼眶浮腫，再次動身來到山東省惡性良性腫瘤醫院，經檢查，劉泓癌細胞多發轉移。
從病友到“戰友” 相似的求醫路徑和同樣的經濟難題多數時候，劉泓都是自己玩。但在求醫的路上，她并不是孤身一人。
張正陽一家與劉泓一家是朋友，也是“戰友”。他們一同從華西二院到杭州，輾轉到濟南，也都曾去海南求藥。不同的是，張正陽首次免疫治療沒有那麼幸運，從患病至今，他幾乎沒有喘息的機會。
吃藥是張正陽每天的必修課
張正陽住在距離省惡性良性腫瘤醫院兩三百米遠的一個村中合租房，每間不到十平方米的房間裡，都住着沉默的家長和不明就裡的孩子。壓抑的氣氛中，孩子們在走廊追逐打鬧的聲音顯得格外響亮。
和許多病友一樣，張正陽也剃了光頭，因為用藥，他身體浮腫，由于做手術時碰到了面部神經，一側臉頰高高腫起，把眼睛擠成一條縫。上午10:00，是張正陽服藥的時間。他乖乖從媽媽那兒接過藥後，習以為常地吃完，随後跑去隔壁找小朋友一起打遊戲。
媽媽田小燕說，她很感謝遊戲的存在，幫助分散了張正陽的注意力。“孩子已經懂些事情，如果停下來，他就會焦慮，反複問為什麼血小闆數量漲不起來，為什麼看病看了這麼久，什麼時候能回學校找同學。這些問題，我們回答不上來。他不問，就不用回答。”田小燕一聲長歎。
張正陽參與公益活動圓自己的軍人夢
目前，田小燕和張彙娟都在等血小闆含量的升高。按照醫學要求，進行化療最安全的标準是100×10⁹/L，最低限度是80×10⁹/L。張正陽的血小闆含量隻有37×10⁹/L，因為惡性良性腫瘤在生長，兩害相權，冒着巨大的風險，田小燕簽下了承擔責任書，為兒子放手一搏。
目前，張正陽的治療費用已花去二百多萬元，負債約七八十萬元，他們一家目前依靠低保生活。
百萬起步的免疫治療藥物，去年未納入醫保劉泓和張正陽現在日常所吃的靶向藥為洛拉替尼，在國内是治療肺癌的成人藥，一盒藥的原價為15000元左右，且非肺癌患者不能納入醫保。在巨大的經濟壓力下，他們轉向病友管道，以7000多元一盒的價格買到，這樣的非正規管道有着來源不穩定和藥效難保證的雙重風險。
免疫藥物達妥昔單抗β
讓田小燕和張彙娟看到希望的免疫藥是達妥昔單抗β（ch14.18/CHO，第二代14.18），這款藥2021年上市并被列入國家《第一批臨床急需境外新藥名單》，也是國内首款獲批用于治療神經母細胞瘤的GD2單抗免疫治療藥物，它被很多患兒家庭視為希望，但它的價格卻令人生畏。兒童使用一輪免疫藥所需費用大約是30萬元，五輪治療就是150萬元。按照孩子的體重等生理名額，劉泓第二次免疫治療預測需要150萬元左右，張正陽大概在200萬元左右。兩個幾乎沒有穩定收入來源的家庭，面臨着難以逾越的經濟大山。
劉洋起初為了保護孩子的自尊心和隐私，從不接受外界采訪，也不曾對周圍親友訴說。眼看家底将空，這次采訪是他主動聯系的新黃河記者。
“從私心來說，期待媒體曝光能多給孩子籌措醫藥費，但看到那麼多病友都面臨着同樣的難題，我們更期待通過媒體呼籲，讓達妥昔單抗β可以盡快納入醫保。”劉洋說，即便醫保不能全部報帳，也足以減輕患兒家長的部分經濟負擔。
藥企申報材料強調了神經母細胞瘤已納入《第二批罕見病目錄》
2023年年末，2023年版國家醫保藥品目錄公布，達妥昔單抗β并未列入其中。主要原因在于，神經母細胞瘤是2023年9月被《第二批罕見病目錄》收錄的，而當年6月公布的申報規則，要求罕見病需為《第一批罕見病目錄》所收錄，有着3個月的時間差。達妥昔單抗β生産藥企也沒有按照罕見病藥申報條件申請，而是按一般新藥申報的。新黃河記者查詢到申報企業在2023年的申報材料，他們在“所治療疾病基本情況介紹”中，強調了神經母細胞瘤已納入《第二批罕見病目錄》。
即便達妥昔單抗β沒有納入醫保，但本次目錄更新還是讓更多神經母細胞瘤患兒家庭看到希望，因為本次調整有15個目錄外罕見病用藥談判/競價成功，覆寫了16個罕見病病種，罕見病數量創下了新高。“這說明我們罕見病患者是被國家看見的，被記挂着的。我們希望達妥昔單抗β納入醫保的程序，能再快一些，對神經母細胞瘤患兒來說，一分一秒都是生命的機會。”張彙娟說。
如果您想向文中劉泓和張正陽兩位患兒伸出援手，可通過以下方式聯系其家人。張彙娟（劉泓母親）13458538307（微信同号）田小燕（張正陽母親）13689087997（微信同号）
記者:劉傑 實習生:李晗 攝影:劉傑 校對:高新 編輯:趙曉昕