神经母细胞瘤被称为“儿童癌症之王”，它是起源于早期神经细胞的一种癌症，多发于5岁以下儿童。在中国1-14岁儿童中，每10万人就有1人发病。2019年12月，三岁的四川女孩刘泓不幸成为这十万分之一。近日，刘泓父亲刘洋联系到新黄河记者，他说，一种免疫药物让他们看到了救治孩子的希望，但是高昂的费用成为奔赴希望的绊脚石。
首次使用免疫药物，获得两年“喘息”4月17日，在距离山东省肿瘤医院不远的一个小区内，新黄河记者见到了刘泓一家。爸爸刘洋开着电脑，陪伴女儿的同时做一些兼职工作。妈妈张汇娟正记录孩子的血小板含量。
刘泓正在自己房间玩玩具娃娃，因为化疗，她的头发已经掉光，身体很瘦弱。刘洋带上房门，又关上窗户窗帘，把与记者交谈的内容隔绝在刘泓的世界之外。刘洋希望女儿的生活简单点，不要对未来担忧恐惧，夫妻俩也尽力给女儿提供普通小朋友的生活，同龄人喜欢的“咕卡”、芭比娃娃她都有。
刘泓在出租屋内玩耍
刘洋告诉记者，2019年初，女儿在四川大学华西第二医院确诊神经母细胞瘤后，他们便开始了治疗之路。先经过了四次化疗，后为了切除腹腔内的肿瘤，从成都辗转到北京，求医过程充满坎坷。2020年，正值疫情防控期间酒店封控管理，刘洋在车站候车厅将就一晚，第二天又早起挂号问诊，北京儿童医院、天坛医院他都跑了个遍，还专门跑到专家坐诊的保定医院，希望得到一个手术机会。
后来，朋友告诉他杭州有位医生可以试试，刘洋再度辗转到杭州求医，但未得到确切答复。在北京和杭州之间徘徊，一次次希望和失望中，刘洋接到了浙江某医院愿意为刘泓做肿瘤切除手术的电话，一家三口立刻飞往杭州。
张汇娟坚持记录孩子血小板含量
2020年4月，刘泓术后身体刚刚恢复，在病友的推荐下，他们来到山东省肿瘤医院，接受了近半年的化疗，两次造血干细胞移植。治疗结束后，2021年的元旦，一家三口返回成都。当时海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区在“双国九条”政策加持下，允许患者使用在国内未上市的新药，其中一种叫“GD2”的免疫治疗药物被众多神经母细胞瘤患者视为希望。在家服用三四个月的靶向药后，一家三口再次飞往海南，使用免疫治疗药物，这次治疗共花费150多万元。
背水一战的治疗也为他们带来了胜利的曙光，刘泓顺利结束治疗回到幼儿园，重启了她作为普通小朋友的生活。仅仅持续了两年，今年年初，妈妈张汇娟发现女儿眼眶浮肿，再次动身来到山东省肿瘤医院，经检查，刘泓癌细胞多发转移。
从病友到“战友” 相似的求医路径和同样的经济难题多数时候，刘泓都是自己玩。但在求医的路上，她并不是孤身一人。
张正阳一家与刘泓一家是朋友，也是“战友”。他们一同从华西二院到杭州，辗转到济南，也都曾去海南求药。不同的是，张正阳首次免疫治疗没有那么幸运，从患病至今，他几乎没有喘息的机会。
吃药是张正阳每天的必修课
张正阳住在距离省肿瘤医院两三百米远的一个村中合租房，每间不到十平方米的房间里，都住着沉默的家长和不明就里的孩子。压抑的气氛中，孩子们在走廊追逐打闹的声音显得格外响亮。
和许多病友一样，张正阳也剃了光头，因为用药，他身体浮肿，由于做手术时碰到了面部神经，一侧脸颊高高肿起，把眼睛挤成一条缝。上午10:00，是张正阳服药的时间。他乖乖从妈妈那儿接过药后，习以为常地吃完，随后跑去隔壁找小朋友一起打游戏。
妈妈田小燕说，她很感谢游戏的存在，帮助分散了张正阳的注意力。“孩子已经懂些事情，如果停下来，他就会焦虑，反复问为什么血小板数量涨不起来，为什么看病看了这么久，什么时候能回学校找同学。这些问题，我们回答不上来。他不问，就不用回答。”田小燕一声长叹。
张正阳参与公益活动圆自己的军人梦
目前，田小燕和张汇娟都在等血小板含量的升高。按照医学要求，进行化疗最安全的标准是100×10⁹/L，最低限度是80×10⁹/L。张正阳的血小板含量只有37×10⁹/L，因为肿瘤在生长，两害相权，冒着巨大的风险，田小燕签下了承担责任书，为儿子放手一搏。
目前，张正阳的治疗费用已花去二百多万元，负债约七八十万元，他们一家目前依靠低保生活。
百万起步的免疫治疗药物，去年未纳入医保刘泓和张正阳现在日常所吃的靶向药为洛拉替尼，在国内是治疗肺癌的成人药，一盒药的原价为15000元左右，且非肺癌患者不能纳入医保。在巨大的经济压力下，他们转向病友渠道，以7000多元一盒的价格买到，这样的非正规渠道有着来源不稳定和药效难保证的双重风险。
免疫药物达妥昔单抗β
让田小燕和张汇娟看到希望的免疫药是达妥昔单抗β（ch14.18/CHO，第二代14.18），这款药2021年上市并被列入国家《第一批临床急需境外新药名单》，也是国内首款获批用于治疗神经母细胞瘤的GD2单抗免疫治疗药物，它被很多患儿家庭视为希望，但它的价格却令人生畏。儿童使用一轮免疫药所需费用大约是30万元，五轮治疗就是150万元。按照孩子的体重等生理指标，刘泓第二次免疫治疗预测需要150万元左右，张正阳大概在200万元左右。两个几乎没有稳定收入来源的家庭，面临着难以逾越的经济大山。
刘洋起初为了保护孩子的自尊心和隐私，从不接受外界采访，也不曾对周围亲友诉说。眼看家底将空，这次采访是他主动联系的新黄河记者。
“从私心来说，期待媒体曝光能多给孩子筹措医药费，但看到那么多病友都面临着同样的难题，我们更期待通过媒体呼吁，让达妥昔单抗β可以尽快纳入医保。”刘洋说，即便医保不能全部报销，也足以减轻患儿家长的部分经济负担。
药企申报材料强调了神经母细胞瘤已纳入《第二批罕见病目录》
2023年年末，2023年版国家医保药品目录公布，达妥昔单抗β并未列入其中。主要原因在于，神经母细胞瘤是2023年9月被《第二批罕见病目录》收录的，而当年6月公布的申报规则，要求罕见病需为《第一批罕见病目录》所收录，有着3个月的时间差。达妥昔单抗β生产药企也没有按照罕见病药申报条件申请，而是按一般新药申报的。新黄河记者查询到申报企业在2023年的申报材料，他们在“所治疗疾病基本情况介绍”中，强调了神经母细胞瘤已纳入《第二批罕见病目录》。
即便达妥昔单抗β没有纳入医保，但本次目录更新还是让更多神经母细胞瘤患儿家庭看到希望，因为本次调整有15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖了16个罕见病病种，罕见病数量创下了新高。“这说明我们罕见病患者是被国家看见的，被记挂着的。我们希望达妥昔单抗β纳入医保的进程，能再快一些，对神经母细胞瘤患儿来说，一分一秒都是生命的机会。”张汇娟说。
如果您想向文中刘泓和张正阳两位患儿伸出援手，可通过以下方式联系其家人。张汇娟（刘泓母亲）13458538307（微信同号）田小燕（张正阳母亲）13689087997（微信同号）
记者:刘杰 实习生:李晗 摄影:刘杰 校对:高新 编辑:赵晓昕