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2023年6月27日，億騰醫藥旗下穩可達（蘆曲泊帕）新藥（5.1類）上市申請正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）準許，适應症為适用于計劃接受手術（含診斷性操作）的慢性肝病伴血小闆減少症的成人患者。
出血風險不容忽視，
各種原因導緻的血小闆減少症亟需關注
血小闆減少症既包括血液中的循環血小闆數低于正常數量的病症，還包括血小闆無法發揮正常功能的疾病，主要有原發免疫性血小闆減少症（ITP）、慢性肝病成人患者的血小闆減少症、惡性良性腫瘤治療引起的血小闆減少症（CTIT）等。其中，慢性肝病成人患者的血小闆減少症在臨床非常常見。據報告，中國有4億慢性肝病患者，慢性肝病伴血小闆減少症發生率約6%；約有700萬的肝硬化的患者，有高達78%的失代償性肝硬化患者伴有不同程度的血小闆減少，其中14%左右的患者合并重度血小闆減少症[1-2]。血小闆減少的程度與肝病的嚴重程度相關，肝病越重、血小闆減少的程度也越嚴重。血小闆減少症會顯著增加臨床出血風險，例如顱腦或其他内髒出血，以及瘀點、紫癜和粘膜出血。目前，大陸患有慢性肝病需要擇期手術的約有46萬人[3]。
然而，在慢性肝病成人患者的血小闆減少症領域，仍有很多未被滿足的臨床需求。血小闆輸注療效欠佳、存在感染風險等不利影響，且獲得困難可及性差，現有的藥物治療，也存在各方面的問題和不足。第一代升闆藥物-TPO肽類制劑：存在抗-TPO中和抗體風險；第二代小分子TPO-RA，降低了免疫原性，口服更加便捷，但仍存在升闆效率、肝腎毒性、受食物、藥物影響等限制，臨床亟需更高效、安全、穩定的新一代升闆藥物，讓患者更加獲益。
蘆曲泊帕有望成為新一代升闆優選
蘆曲泊帕是新一代口服小分子血小闆生成素受體激動劑（TPO-RA），通過作用于人血小闆生成素（TPO）受體的跨膜區[4]，與内源性TPO相同的方式激活信号轉導途徑，促進血小闆的生成。
蘆曲泊帕具有噻唑酰胺骨架
和獨具創新的末端長C鍊結構
- 蘆曲泊帕獨具創新的末端長碳鍊結構，口服生物利用度高，具有穩定的血藥峰濃度[5-6]，不受飲食狀态和藥物互相作用影響，藥效更好并更穩定[5,7-10]。
- 蘆曲泊帕主藥效基團為噻唑酰胺骨架，不存在苯肼結構，不與金屬陽離子發生螯合，不會降低血液中藥物暴露量，保證藥物更高效[11]。
- 沒有肝毒性警示基團（聯苯或呋喃環），肝功能影響小[11-12]。
蘆曲泊帕獲全球一緻認可
蘆曲泊帕原研進口，擁有國際先進工藝，相繼在日本、美國、歐盟獲批，是全球首個獲批用于慢性肝病血小闆減少症的升闆藥物，獲得國内外指南共同推薦[13-19]。
蘆曲泊帕治療5天後血小闆計數達到5萬以上并持續21天，任一時間應答率（血小闆計數大于5萬且較基線升高2萬的比例）高達81.8%，能快速、持續、高效升闆[20-21]。
蘆曲泊帕對肝腎功能影響小[22-23]，無中和抗體風險，更低的門靜脈血栓風險[24]；不受飲食狀态和藥物互相作用影響[5,7-10]。
94%的患者使用蘆曲泊帕後術前不需接受血小闆輸注治療[25]，蘆曲泊帕能顯著減少出血事件并降低醫療成本（相比血小闆輸注降低47%）[26]，能滿足更多慢性肝病伴血小闆減少症患者的用藥需求，能惠及更多中國血小闆減少症患者。
殷切寄語 前景無限
周儉教授複旦大學附屬中山醫院
熱烈祝賀穩可達（蘆曲泊帕）成功上市，期待已久。慢性肝病（CLD）成人患者的血小闆減少症在臨床并不少見，既往患者可選擇的治療藥物十分有限。我們此前牽頭的中國III期研究證明了蘆曲泊帕在中國人群的療效和安全性，為蘆曲泊帕在臨床的應用提供了良好的資料支援。如今，蘆曲泊帕在大陸獲批上市，為臨床CLD相關血小闆減少症的治療提供了更優的藥物選擇。希望大家充分了解該藥物的臨床特點，并積極應用于臨床實踐，為患者帶來更多獲益，減輕大陸CLD相關血小闆減少症的疾病負擔。
馬軍教授哈爾濱血液病惡性良性腫瘤研究所
很高興穩可達（蘆曲泊帕）在國内獲批上市，給臨床帶來新選擇。CTIT涵蓋了惡性良性腫瘤各種治療手段導緻的血小闆減少症，包括惡性良性腫瘤化療、放療、靶向治療、免疫治療、細胞治療等。CTIT增加了惡性良性腫瘤患者的出血風險，影響抗惡性良性腫瘤療效，是以，臨床應該更加關注CTIT的規範化治療。
《中國臨床惡性良性腫瘤學會CTIT診療指南2023版》，這是全球首個CTIT診療指南，也為臨床鑒别診斷、治療和預防CTIT建立指導标準，随着新藥不斷上市，該指南也更新納入更多TPO-RA，如蘆曲泊帕，為惡性良性腫瘤治療引起的血小闆減少症患者帶來新的藥物選擇，進而保證惡性良性腫瘤治療方案能夠按時、足量、足程地完成，進一步提高抗惡性良性腫瘤治療效果，最終讓患者活得更長、活得更好、治愈率更高。
原研品質、信賴之選
慢性肝病伴血小闆減少症再拓新局
穩可達于2015年9月在日本、2018年8月在美國、2019年2月在歐洲獲得上市許可，在治療慢性肝病相關血小闆減少症積累了豐富的經驗。2019年，億騰醫藥與日本鹽野義制藥達成協定，獲得穩可達在中國大陸及港澳地區産品開發及商業化權利。
原研品質、信賴之選，穩可達助力血小闆減少症管理規範，行穩緻遠 無憂可達！
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