速遞 | CRISPR基因編輯+自然殺傷細胞，Intellia合作開發抗癌療法
2022年2月15日，Intellia Therapeutics宣布與ONK Therapeutics達成一項許可和研發合作協定。這次合作将結合Intellia基于CRISPR的基因組編輯平台，與ONK的優化自然殺傷（NK）細胞治療平台，以開發多達五種經CRISPR修飾的同種異體NK細胞療法。NK細胞是一種自然産生的免疫細胞，在針對包括惡性良性腫瘤細胞在内的異常細胞的免疫激活中發揮關鍵作用，是以在惡性良性腫瘤免疫治療領域飽受關注。
由諾獎得主Jennifer Doudna教授聯合建立的Intellia公司是CRISPR基因編輯領域的明星公司之一。它使用子產品化的基因組編輯平台來建立涵蓋多種适應症的體内和體外治療途徑，主要緻力于基于CRISPR/Cas9的藥物研發，以及各種癌症和自身免疫性疾病創新細胞療法開發。為了充分實作基于CRISPR技術的轉化潛力，Intellia正在追求兩種主要方法。其體内項目使用靜脈給藥的CRISPR，專有的遞送技術能夠直接在特定的靶組織内對緻病基因進行高度精确的編輯。而體外項目基于CRISPR 技術，通過工程化的人類細胞來治療癌症和自身免疫性疾病。
▲Intellia産品管線（圖檔來源：Intellia公司官網）
ONK緻力于開發下一代“即用型”NK細胞療法。随着靶向血液惡性惡性良性腫瘤和實體瘤的臨床前管線不斷增長，ONK正在向臨床推進多種細胞治療候選藥物。該公司的優化NK細胞平台利用一套專有的基因編輯和細胞修飾政策，來優化NK細胞的細胞毒性潛力、持久性和代謝健康，同時降低其在惡性良性腫瘤微環境中的耗竭。
圖檔來源：ONK公司官網
根據協定條款，Intellia授予ONK其離體CRISPR/Cas9的基因組編輯技術平台、及其基于脂質納米顆粒（LNP）的遞送技術的非排他性許可，以開發多達5種同種異體NK細胞療法。并且，ONK将獲得某些Intellia向導RNA（gRNA）的獨家權利，這些gRNA用于工程化合作的NK細胞産品。ONK将負責NK細胞療法的臨床前和臨床開發，而Intellia将有資格獲得高達1.84億美元的開發和商業裡程碑付款，以及潛在未來銷售特許權使用費。
藥明康德，
2020年，基于CRISPR的基因編輯技術獲得了#諾貝爾化學獎。那麼CRISPR到底是一種怎樣的技術？快通過視訊了解一下吧（@藥明康德 #醫藥新浪潮 系列第7期）
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“我們期待與ONK合作，開發面向癌症患者的同種異體NK細胞療法。”Intellia總裁兼首席執行官John Leonard博士表示，“這項合作結合了Intellia的CRISPR技術平台，和ONK在NK細胞技術方面的專業知識，為我們利用戰略合作來解決危及生命的疾病，提供了又一個強有力的例子。”
ONK首席執行官Chris Nowers先生表示：“我們相信，将Intellia的離體基因組編輯和LNP遞送平台，與我們的一套專有NK細胞基因編輯（技術）相結合，有望建立具有增強細胞毒性、持久性和改善代謝特征的最佳工程化NK細胞，為推進血液惡性惡性良性腫瘤和實體瘤的治療帶來巨大的希望。”
參考資料：
[1] Intellia and ONK Therapeutics Announce Collaboration to Advance Allogeneic CRISPR-Edited NK Cell Therapies for the Treatment of Patients with Cancer. Retrieved February 15, 2022, from 網頁連結
