速递 | CRISPR基因编辑+自然杀伤细胞，Intellia合作开发抗癌疗法
2022年2月15日，Intellia Therapeutics宣布与ONK Therapeutics达成一项许可和研发合作协议。这次合作将结合Intellia基于CRISPR的基因组编辑平台，与ONK的优化自然杀伤（NK）细胞治疗平台，以开发多达五种经CRISPR修饰的同种异体NK细胞疗法。NK细胞是一种自然产生的免疫细胞，在针对包括肿瘤细胞在内的异常细胞的免疫激活中发挥关键作用，因此在肿瘤免疫治疗领域饱受关注。
由诺奖得主Jennifer Doudna教授联合创建的Intellia公司是CRISPR基因编辑领域的明星公司之一。它使用模块化的基因组编辑平台来创建涵盖多种适应症的体内和体外治疗途径，主要致力于基于CRISPR/Cas9的药物研发，以及各种癌症和自身免疫性疾病创新细胞疗法开发。为了充分实现基于CRISPR技术的转化潜力，Intellia正在追求两种主要方法。其体内项目使用静脉给药的CRISPR，专有的递送技术能够直接在特定的靶组织内对致病基因进行高度精确的编辑。而体外项目基于CRISPR 技术，通过工程化的人类细胞来治疗癌症和自身免疫性疾病。
▲Intellia产品管线（图片来源：Intellia公司官网）
ONK致力于开发下一代“即用型”NK细胞疗法。随着靶向血液恶性肿瘤和实体瘤的临床前管线不断增长，ONK正在向临床推进多种细胞治疗候选药物。该公司的优化NK细胞平台利用一套专有的基因编辑和细胞修饰策略，来优化NK细胞的细胞毒性潜力、持久性和代谢健康，同时降低其在肿瘤微环境中的耗竭。
图片来源：ONK公司官网
根据协议条款，Intellia授予ONK其离体CRISPR/Cas9的基因组编辑技术平台、及其基于脂质纳米颗粒（LNP）的递送技术的非排他性许可，以开发多达5种同种异体NK细胞疗法。并且，ONK将获得某些Intellia向导RNA（gRNA）的独家权利，这些gRNA用于工程化合作的NK细胞产品。ONK将负责NK细胞疗法的临床前和临床开发，而Intellia将有资格获得高达1.84亿美元的开发和商业里程碑付款，以及潜在未来销售特许权使用费。
药明康德，
2020年，基于CRISPR的基因编辑技术获得了#诺贝尔化学奖。那么CRISPR到底是一种怎样的技术？快通过视频了解一下吧（@药明康德 #医药新浪潮 系列第7期）
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“我们期待与ONK合作，开发面向癌症患者的同种异体NK细胞疗法。”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士表示，“这项合作结合了Intellia的CRISPR技术平台，和ONK在NK细胞技术方面的专业知识，为我们利用战略合作来解决危及生命的疾病，提供了又一个强有力的例子。”
ONK首席执行官Chris Nowers先生表示：“我们相信，将Intellia的离体基因组编辑和LNP递送平台，与我们的一套专有NK细胞基因编辑（技术）相结合，有望创建具有增强细胞毒性、持久性和改善代谢特征的最佳工程化NK细胞，为推进血液恶性肿瘤和实体瘤的治疗带来巨大的希望。”
参考资料：
[1] Intellia and ONK Therapeutics Announce Collaboration to Advance Allogeneic CRISPR-Edited NK Cell Therapies for the Treatment of Patients with Cancer. Retrieved February 15, 2022, from 网页链接
