2022年1月1日，曾經的“天價藥”諾西那生鈉注射液正式實施醫保價格，價格從原先的70萬一針降到了3萬多一針，浙大二院醫學遺傳科也在今日完成了2022年全國第一批脊髓性肌萎縮症患者的治療。
李先生是一名患病幾十年的老患者，從小體育成績不好，随着年齡的增加，感到上下樓梯越來越費力，能夠持續行走的距離也在不斷縮短。10年前，他被診斷為“脊髓性肌萎縮症”。然而，由于缺乏有效的治療手段，在此前近十年的時間裡，李先生也隻能眼看着雙腿的力量逐漸退化。
2019年，首款治療脊髓性肌萎縮症的特效藥諾西那生鈉注射液在中國上市，身陷罕見病深淵的李先生，在裂縫中看到一絲希望，可“70萬一針”的天價又讓這份希望變得遙不可及。2021年12月3日，國家醫療保障局公布2021年國家醫保藥品目錄調整結果，7種罕見病藥品新增進入目錄，其中諾西那生鈉經曆8輪價格協商，最終以低于3.4萬元/針的價格談判成功。
得知這一消息，李先生第一時間就聯系上了中國罕見病聯盟浙江省協作組主任委員、浙大二院醫學遺傳科/罕見病診治中心負責人吳志英教授，來到了浙大二院醫學遺傳科，在諾西那生進入醫保後的第一天就迫不及待地用上了藥物。
吳志英教授表示，浙大二院在中國第一批注射諾西那生藥物，意味着罕見病高值藥納入醫保實作了新突破，中國SMA診療正式宣布進入醫保時代。罕見病藥品研發難度大、幅度高、周期長，一直難以滿足患者臨床需求，及時研發上市，價格往往極其昂貴，藥物可及性面臨嚴峻挑戰，這次醫保目錄調整，表明國家高度關注罕見病患者這一群體，新增進目錄的罕見病藥品很好地填補了國内相關罕見病治療用藥的空白，為臨床用藥提供了選擇，為更多的罕見病患者延緩病情發展、提高生活品質帶來了希望。
橙柿互動·都市快報記者 俞茜茜
通訊員 方序 朱俊俊