近日，罕見癫痫疾病群體的特定藥品氯巴占緊缺現象，引發廣泛關注。多名罕見癫痫疾病患兒家屬向紅星新聞記者表示，期待相關機構盡快推動罕見癫痫疾病群體特定精神藥品進口事項，解決用藥緊缺問題，因為一直沒有藥企進口該類藥物。
▲話題“我們的孩子需要氯巴占”登上微網誌熱搜榜
專家：無藥企進口氯巴占，或因政策嚴、市場狹小
中國人民公安大學副教授、食品藥品和環境犯罪研究中心副主任曾文遠在接受紅星新聞記者采訪時表示，氯巴占作為國家二類精神管制藥品，确實在刑法規定的“毒品”範疇裡，“氯巴占具有成瘾性，會令人産生依賴，這是毋庸置疑的。但如果一棍子打死，都往‘走私、運輸、販賣毒品罪’的方向走，可能不太合适。”
11月30日，國家藥監局釋出了《關于釋出麻醉藥品和精神藥品進出口準許證申報資料要求的通告（2021年第90号）》。
該通告指出，為進一步規範麻醉藥品和精神藥品進出口準許證核發的申報行為，根據《中華人民共和國藥品管理法》《麻醉藥品和精神藥品管理條例》等法律法規，國家藥監局制定了《麻醉藥品和精神藥品進出口準許證申報資料要求》，現予釋出，自釋出之日起實施。
▲國家藥監局關于釋出麻醉藥品和精神藥品進出口準許證申報資料要求的通告
紅星新聞記者注意到，國家藥監局在《麻醉藥品和精神藥品進出口準許證申報資料要求》中明确，進口供臨床使用的麻醉藥品和精神藥品申報資料目錄包括：1、麻醉（精神）藥品進口申請表；2、購貨合同或訂單影印件；3、藥品注冊證明檔案或化學原料藥準許通知書影印件（臨床特需進口可不提供）；4、進口機關的《營業執照》《對外貿易經營者備案登記表》影印件；5、出口機關如為該藥品的銷售代理公司，還需提供委托代理協定和出口機關合法資質證明檔案、公證文本以及認證文本。6、申報資料真實性自我保證聲明。
有罕見癫痫疾病患兒家屬向紅星新聞記者表示，最近大家都在找藥企、找醫院，目前還沒有藥企進口該類藥物。
經濟學家柏文喜告訴紅星新聞，之前沒有藥企願意進口氯巴占，主要是因為其屬于管制類兒童精神藥物，不但政策管制嚴格繁瑣，而且市場狹小賺不到錢。“目前氯巴占在我國剛剛有以仿制類新藥申報注冊的情況，還未能大面積臨床使用。在沒有類似藥物的情況下，我國癫痫嬰兒的治療一方面需要以替代療法與替代藥物來進行，另一方面還是要推動此類藥物的适量進口與國内加快研發生産。”
研發藥企：驗證性臨床試驗花費大耗時長，一直沒有啟動
其實在2017年5月，為了“豐富兒童使用藥品的品種、劑型和規格，滿足兒科臨床用藥需求”，原國家衛計委等機構組織專家，結合中國大陸境内尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥現狀，提出了《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。氯巴占10mg片劑被列入這份清單中，排名第十。
在申報氯巴占仿制藥的企業中包括濟南科彙醫藥科技有限公司，申報類型為3.1類新藥。紅星新聞記者獲悉，多年前濟南科彙醫藥科技有限公司就申報了氯巴占仿制藥的研發，但至今未進入臨床試驗階段。
該公司總經理夏澤寬接受紅星新聞記者采訪時表示，仿制藥的藥學工作已經全部做完了，“目前遇到的主要問題就是，氯巴占片需要國家藥監局藥品審評中心的專家根據情況決定做驗證性臨床還是進行人體生物等效性試驗。”
為何該藥物曆經四年還沒有研發出來？中間經曆了哪些波折？
夏澤寬告訴記者，氯巴占片2016年獲得國家藥監局臨床試驗批件，進行人體生物等效性試驗，由于藥品注冊法規的變化和技術要求的提高，藥學資料需要完善，是以又進行了大量藥學研究。當這些研究結束後，批件已經逾期，而批件規定，臨床試驗應當在準許之日起3年内實施，逾期未實施的，批件自行廢止。批件廢止後需要重新申報，咨詢到的情況是氯巴占片需要做驗證性臨床試驗。由于是兒科用藥，且是罕見病用藥，驗證性臨床試驗花費大耗時長，是以一直沒有啟動。
▲氯巴占
“這些天關于氯巴占的報道出來後，國家藥監局非常重視，我們通過山東省藥監局向國家藥監局彙報了研發情況，期望能夠準許與國外原研産品進行人體生物等效性試驗，盡快獲得生産批件，以滿足病患者急需。”夏澤寬告訴記者，目前仿制藥的藥學工作已經全部做完了，包括生産工藝、處方等，已經能夠在生産線上生産，也進行了生物等效性研究前的預試驗，初步判定與原研藥品一緻，也就是與國外産品等效。
“目前遇到的主要問題就是，氯巴占片需要國家藥監局藥品審評中心的專家根據情況決定做驗證性臨床還是進行人體生物等效性試驗。” 夏澤寬說，“我們已經着手下一步工作，同時正在抓緊時間整理申報資料。昨天夜間，我們已經應藥品審評中心的要求，将研發情況說明發電子郵件到審評中心。”
紅星新聞記者撥打國家藥監局藥品審評中心電話時，一位從業人員表示對于氯巴占在我國的研發情況不友善透露，但生物等效和臨床環節都要做。
紅星新聞記者 盧燕飛
編輯 郭宇
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