摘要：近年来，基因工程药物行业得益于基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）与递送系统技术（如病毒载体、非病毒载体）的迅猛进步，使得其在遗传及非遗传疾病领域内的治疗潜力日益显现。截至2023年底，大陆已有6款基因治疗药物成功获得市场准入，这标志着国内基因治疗市场正迈入一个崭新的快速发展时期。据统计，至2023年，大陆基因治疗市场规模已突破至20亿元。
一、定义及分类
基因工程药物指采用基因工程技术研制的，能预防和治疗某种疾病但含量极微而难以用传统方法制取的特殊药物。按作用原理的不同，基因工程药物可大致分为重组蛋白质类药物和核酸类药物两大类。其中，重组蛋白质药物又可细分为细胞因子药物（如干扰素、集落因子、白细胞介素、凝血因子等）、蛋白质类激素药物（如生长激素、胰岛素、促卵泡素、甲状腺刺激素等）、溶血栓药物（如组织型纤溶酶激活剂、链激酶、葡激酶等）等类别；核酸类药物则是指在核酸水平（DNA和RNA）上发挥作用，通过纠正突变基因并使之重新获得适当功能来治疗或预防疾病的药物，可细分为DNA药物、反义RNA药物、RNAi药物、核酶等类别。
二、行业政策
1、主管部门和监管体制
基因工程药物行业主管部门为国家药品监督管理局，国家药品监督管理局对大陆药品的研究、生产、流通和使用全过程进行行政监督和技术监督，各省、自治区、直辖市人民政府药品监督管理部门负责本行政区域内的药品监督管理工作。国家实行药品生产许可证制度、药品生产质量管理规范（GMP）制度、药品经营质量管理规范（GSP）制度、新药证书和药品批准文号制度、国家药品标准制度、药品定价制度等对行业进行监督管理。
2、行业相关政策
近年来，大陆政府高度重视生物医药产业的发展，将基因工程药物列为国家医药产业发展的重点领域之一，为此，中央及地方有关部门先后制定了一系列政策规划，明确了基因工程药物产业的发展目标和重点任务，为行业发展提供了明确的指导方向。同时，《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》等政策也提出要加强国内医药市场监管力度，持续助力大陆基因工程药物行业有序、规范、健康发展。
三、行业壁垒
1、市场准入壁垒
大陆基因工程药物生产、经营企业必须取得国家药监局/国家食药总局颁发的《药品生产许可证》《药品经营许可证》才能开展生产经营活动，同时药物生产必须严格执行《药品管理法》以及GMP、GSP等法规要求。这一系列制度保障了大陆基因工程药物行业的有序发展，同时也在基因基因工程药物行业形成了严格的市场准入机制。此外，国家在药品招标、药品集中采购等方面也出台了一系列的管理办法与措施，一定程度上提高了基因工程药物行业的法规准入壁垒。
2、资金壁垒
基因工程药物行业是高投入行业，其新产品开发具有资金投入高、项目研发以及审批周期长、风险大等特点；药物生产使用的厂房设施需要专门设计，且须符合国家有关规定，在验收合格后方能投入使用。另外，基因工程药物生产所需专用设备多，部分重要仪器设备昂贵；产品销售渠道复杂，环节多，资金周转偏慢，且市场开发和产品推广投入较大。因此，该行业的新进入者通常需要很长的启动时间，所面临的资金压力较大。
3、技术壁垒
首先，自主研发能力是基因工程药物行业最重要的核心竞争力之一，对基因工程药物生产企业的发展起着决定性的影响；其次，基因工程药物行业具有跨专业应用、多技术融合、技术更新快等特点。因此，基因工程药物行业对相关企业的技术开发能力要求非常高，企业不仅需要拥有专业的技术人才团队和严格优质的生产环境，还需拥有较强的技术经验积累，行业拥有较高技术壁垒。
四、产业链
1、行业产业链分析
基因工程药物产业链上游包括细胞培养基、基因测序仪器、特殊试剂、化工耗材等生产原材料和设备供应商。这些产品以及基因工程技术是基因研究和药物开发的基础，直接影响到产业链中下游的研发和生产，具有较高的技术壁垒。
产业链中游是基因工程药物的研发和生产环节。这个环节涉及到基因测序、基因编辑、细胞培养、药物筛选和临床试验等多个步骤，是基因药物行业的核心部分，企业需要具备强大的研发实力、丰富的临床试验经验和严格的生产质量管理体系。
产业链下游则主要是基因药物的销售和渠道，包括医院、药店、第三方检测机构等。这些机构是基因药物最终到达患者的重要环节，其销售和服务能力直接影响到基因药物的市场推广和应用。同时，政府监管机构、学术研究机构、医疗保险公司等也在整个产业链中发挥着重要作用，它们对基因药物的审批、定价、报销等政策制定和实施，对行业的发展具有重要影响。
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