摘要：近年來，基因工程藥物行業得益于基因編輯技術（如CRISPR/Cas9）與遞送系統技術（如病毒載體、非病毒載體）的迅猛進步，使得其在遺傳及非遺傳疾病領域内的治療潛力日益顯現。截至2023年底，大陸已有6款基因治療藥物成功獲得市場準入，這标志着國内基因治療市場正邁入一個嶄新的快速發展時期。據統計，至2023年，大陸基因治療市場規模已突破至20億元。
一、定義及分類
基因工程藥物指采用基因工程技術研制的，能預防和治療某種疾病但含量極微而難以用傳統方法制取的特殊藥物。按作用原理的不同，基因工程藥物可大緻分為重組蛋白質類藥物和核酸類藥物兩大類。其中，重組蛋白質藥物又可細分為細胞因子藥物（如幹擾素、集落因子、白細胞介素、凝血因子等）、蛋白質類激素藥物（如生長激素、胰島素、促卵泡素、甲狀腺刺激素等）、溶血栓藥物（如組織型纖溶酶激活劑、鍊激酶、葡激酶等）等類别；核酸類藥物則是指在核酸水準（DNA和RNA）上發揮作用，通過糾正突變基因并使之重新獲得适當功能來治療或預防疾病的藥物，可細分為DNA藥物、反義RNA藥物、RNAi藥物、核酶等類别。
二、行業政策
1、主管部門和監管體制
基因工程藥物行業主管部門為國家藥品監督管理局，國家藥品監督管理局對大陸藥品的研究、生産、流通和使用全過程進行行政監督和技術監督，各省、自治區、直轄市人民政府藥品監督管理部門負責本行政區域内的藥品監督管理工作。國家實行藥品生産許可證制度、藥品生産品質管理規範（GMP）制度、藥品經營品質管理規範（GSP）制度、新藥證書和藥品準許文号制度、國家藥品标準制度、藥品定價制度等對行業進行監督管理。
2、行業相關政策
近年來，大陸政府高度重視生物醫藥産業的發展，将基因工程藥物列為國家醫藥産業發展的重點領域之一，為此，中央及地方有關部門先後制定了一系列政策規劃，明确了基因工程藥物産業的發展目标和重點任務，為行業發展提供了明确的指導方向。同時，《“十四五”國家藥品安全及促進高品質發展規劃》《關于深圳建設中國特色社會主義先行示範區放寬市場準入若幹特别措施的意見》等政策也提出要加強國内醫藥市場監管力度，持續助力大陸基因工程藥物行業有序、規範、健康發展。
三、行業壁壘
1、市場準入壁壘
大陸基因工程藥物生産、經營企業必須取得國家藥監局/國家食藥總局頒發的《藥品生産許可證》《藥品經營許可證》才能開展生産經營活動，同時藥物生産必須嚴格執行《藥品管理法》以及GMP、GSP等法規要求。這一系列制度保障了大陸基因工程藥物行業的有序發展，同時也在基因基因工程藥物行業形成了嚴格的市場準入機制。此外，國家在藥品招标、藥品集中采購等方面也出台了一系列的管理辦法與措施，一定程度上提高了基因工程藥物行業的法規準入壁壘。
2、資金壁壘
基因工程藥物行業是高投入行業，其新産品開發具有資金投入高、項目研發以及審批周期長、風險大等特點；藥物生産使用的廠房設施需要專門設計，且須符合國家有關規定，在驗收合格後方能投入使用。另外，基因工程藥物生産所需專用裝置多，部分重要儀器裝置昂貴；産品銷售管道複雜，環節多，資金周轉偏慢，且市場開發和産品推廣投入較大。是以，該行業的新進入者通常需要很長的啟動時間，所面臨的資金壓力較大。
3、技術壁壘
首先，自主研發能力是基因工程藥物行業最重要的核心競争力之一，對基因工程藥物生産企業的發展起着決定性的影響；其次，基因工程藥物行業具有跨專業應用、多技術融合、技術更新快等特點。是以，基因工程藥物行業對相關企業的技術開發能力要求非常高，企業不僅需要擁有專業的技術人才團隊和嚴格優質的生産環境，還需擁有較強的技術經驗積累，行業擁有較高技術壁壘。
四、産業鍊
1、行業産業鍊分析
基因工程藥物産業鍊上遊包括細胞培養基、基因測序儀器、特殊試劑、化工耗材等生産原材料和裝置供應商。這些産品以及基因工程技術是基因研究和藥物開發的基礎，直接影響到産業鍊中下遊的研發和生産，具有較高的技術壁壘。
産業鍊中遊是基因工程藥物的研發和生産環節。這個環節涉及到基因測序、基因編輯、細胞培養、藥物篩選和臨床試驗等多個步驟，是基因藥物行業的核心部分，企業需要具備強大的研發實力、豐富的臨床試驗經驗和嚴格的生産品質管理體系。
産業鍊下遊則主要是基因藥物的銷售和管道，包括醫院、藥店、第三方檢測機構等。這些機構是基因藥物最終到達患者的重要環節，其銷售和服務能力直接影響到基因藥物的市場推廣和應用。同時，政府監管機構、學術研究機構、醫療保險公司等也在整個産業鍊中發揮着重要作用，它們對基因藥物的審批、定價、報帳等政策制定和實施，對行業的發展具有重要影響。
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