记者昨天从英矽智能获悉，这家在沪外资企业研发的治疗特发性肺纤维化（IPF）候选药物“INS018_055”已完成Ⅱ期临床试验中首例患者给药，标志着首款由生成式人工智能（AIGC）完成新靶点发现和分子设计的候选药物已推进至Ⅱ临床试验阶段。
中国医学科学院北京协和医院主任医师、INS018_055中国Ⅱ期临床试验牵头研究者徐作军教授介绍，特发性肺纤维化是一种慢性瘢痕性肺部疾病，其特点是肺功能进行性和不可逆的下降，影响全球约500万人的生命健康。由于发病、进展较为隐秘，多数患者确诊时病情已发展到中晚期，确诊后中位生存期为3年。鉴于现有疗法有限、预后整体较差等情况，IPF领域仍存在较大的未被满足临床需求。
作为一家人工智能驱动的生物医药企业，英矽智能开发了一个“端到端”人工智能制药系统，包括靶点发现平台PandaOmics、小分子化合物设计和生成平台Chemistry42、临床试验结果预测平台InClinico。
英矽智能“端到端”药物研发平台Pharma.AI
治疗特发性肺纤维化的候选新药“INS018_055”就诞生于这个系统。它的作用靶点是全新的，由PandaOmics平台发现。这个平台通过对组学数据和文本数据池的分析，找到病人与健康人群的基因差异，再结合信号通路、科学文献、意见领袖等多方面信息的综合分析，找到靶点与疾病的关联，进而发现某种适应证的新靶点。
针对新靶点，Chemistry42平台通过“生成式对抗网络”等深度学习算法，设计并合成了一批小分子化合物。研发人员对这批化合物进行实验测试，并将测试数据输入Chemistry42。这个平台对数据进行深度学习后，再合成一批更优的化合物。就这样，经过数轮“设计—合成—测试—优化”后，英矽智能确定了临床前候选化合物。
“INS018_055具有抗纤维化和抗炎症潜力，也是第一款由AI设计的进入临床阶段的药物。”英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士说，“完成Ⅱ期临床试验的首例给药，是AI制药领域的重要进展。我们期待它为全球患者带来新的选择。”
扎沃洛科夫博士（左）与任峰博士合作研发新药。
据了解，Ⅱ期临床试验采用随机、双盲、安慰剂对照方法，旨在评价“INS018_055”口服给药12周用于治疗特发性肺纤维化受试者的安全性、耐受性、药代动力学和有效性，包括4个平行队列。为了在更大人群中检验候选药物，英矽智能计划在中国和美国近40个研究中心招募60例特发性肺纤维化患者，同步开展Ⅱ期临床试验。
英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃洛科夫博士表示：“我们将在临床试验中探索人工智能发现和设计的药物对患者的作用，这将是对生成式人工智能平台的真正验证。”
来源：上观新闻
流程编辑：tf008