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新藥來了！
整理 | Key
随着診療技術的發展，惡性良性腫瘤疾病患者的生存得到改善，但仍有較大的治療需求未被滿足，需要積極探索新型治療藥物和新的治療方案。根據中國國家藥監局藥品評審中心（CDE）官網，在今年4月，有約60款1類新藥首次在中國獲批臨床。按照新注冊分類，“1類新藥”是指尚未在全球任何國家和地區獲批上市的藥物，它們也往往代表了藥物研發領域的前沿方向。
從疾病領域來看，4月首次在中國獲批臨床的1類新藥中，抗惡性良性腫瘤藥物有30多款，占比超過60%，涉及不可切除或轉移性晚期實體惡性良性腫瘤及血液系統惡性惡性良性腫瘤。從藥物類型來看，4月首次在中國獲批臨床的1類新藥包括細胞和基因療法（CGT）、抗體偶聯藥物（ADC）、單抗、雙抗、靶向療法等不同的類型。
本文特挑選重點藥物進行整理，以飨讀者。
表1 2024年4月1類中國獲批臨床新藥
ADC藥物
包括HER3靶向的ADC藥物IBI133，主要針對不可切除的局部晚期或轉移性實體瘤。随着持續深入對表皮生長因子受體（EGFR/HER）家族的研究，HER3被發現能夠通過與HER2或EGFR異二聚化而激活下遊信号通路，進而參與惡性良性腫瘤的病理過程。
此外，還包括靶向TROP2的ADC藥物GQ1010注射液，用于晚期實體瘤成年患者；靶向CD73的HB0052，注射用于晚期實體惡性良性腫瘤；靶向整合素β6的SGN-B6A，拟用于晚期實體瘤成人患者的治療。
單抗
單克隆抗體是生物靶向治療的主要手段之一，這些單克隆抗體的功能主要是通過與Fc受體的接觸來激活先天免疫效應功能和補體活性。作為分子靶向治療核心的靶向治療抗體，經曆了鼠源性單克隆抗體、嵌合型單抗、人源化抗體及全人源抗體等階段，已成為臨床研究的熱點及惡性良性腫瘤臨床治療的重要工具。
本次獲批的單抗類藥物，如用于晚期實體瘤的LNF2008單克隆抗體注射液；靶向CCR8的單抗BGB-A3055注射用于晚期或轉移性實體瘤等。
雙抗
用于晚期實體瘤的DLL3/CD47雙抗藥物PT217，是一款具有天然IgG結構的雙特異性抗體，靶向DLL3和CD47，可用于治療小細胞肺癌（SCLC）、肺大細胞神經内分泌癌（LCNEC）和肺外神經内分泌癌（EP-NECs）等。
此外，還有用于晚期惡性實體瘤的多瘤種實體瘤免疫治療雙特異性抗體SCTB14注射液。
小分子靶向療法
包括靶向MICA/B蛋白的人源化單抗DM919注射液，可用于晚期實體瘤。DM919是靶向MICA/B蛋白的人源化單抗，MICA/B在正常組織上低水準表達，但在癌變細胞中顯著上調。
細胞和基因療法（CGT）
CGT産品較多，有10款，包括惡性良性腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法、γδT細胞藥物、CAR-T細胞藥物、TCR-T細胞藥物、CAR-raNK細胞療法等。
■GC203
GC203是惡性良性腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）新藥，也是全球首個基于非病毒載體開發的TIL新藥品種。GC203以天然TIL細胞為基礎，通過非病毒載體介導的基因工程技術，使TIL細胞穩定表達膜結合型、可自發聚集的細胞因子IL-7，提高TIL細胞體内擴增潛力和惡性良性腫瘤微環境改造能力，增強惡性良性腫瘤局部免疫，避免對免疫平衡的系統破壞，減少毒副作用。
■γδT細胞注射液
γδT細胞注射液為一款創新免疫細胞藥物。γδT細胞為T細胞的一種，已陸續被發現在惡性良性腫瘤、感染以及自身免疫疾病的發展過程中發揮着重要作用。
■CAR-T細胞藥物
獲批的CAR-T細胞藥物包括用于GPC3+晚期/複發性肝細胞癌的靶向GPC3裝甲型嵌合抗原受體自體T細胞注射液C-CAR031、用于≥18周歲的複發/難治性CD99+骨或軟組織肉瘤的靶向CD99嵌合抗原受體基因修飾的自體T細胞注射液BRD-03。
GPC3在多種惡性實體惡性良性腫瘤中特異性高表達（如肝細胞癌、鱗狀非小細胞肺癌、食管鱗狀細胞癌等），但在健康成人中幾乎不表達，是以是理想的、有潛力針對多種惡性實體惡性良性腫瘤的理想靶點。
BRD-03是一款抗CD99 CAR-T細胞藥物，其表面特異性受體特異性靶向CD99陽性惡性良性腫瘤細胞，無MHC限制地與惡性良性腫瘤細胞表面的CD99抗原識别、結合後，經信号轉導途徑激活T細胞，釋放顆粒酶、穿孔素及多種細胞因子，引發CD99陽性惡性良性腫瘤細胞凋亡，表現出對CD99陽性惡性良性腫瘤細胞的特異性識别和直接殺傷活性，進而達到治療CD99陽性惡性良性腫瘤的目的。
■KSH01
KSH01為一款針對消化道和泌尿系大癌種的TCR-T細胞新藥，靶向MAGE-A4抗原。該藥物的核心序列是從患者體内快速篩選出的具有強效抗惡性良性腫瘤活性的天然來源TCR序列，MAGE-A4則是一種在多種實體惡性良性腫瘤中普遍存在的抗原。
■IBR822
IBR822是一種非病毒、非基因修飾，能特定靶向TROP2抗原并具有殺傷惡性良性腫瘤細胞能力的NK細胞（CAR-raNK）藥物。該藥物通過由靶向惡性良性腫瘤抗原的特異性抗體TROP2通過連接配接子與NK細胞進行化學共價偶聯，具有較高的安全性和殺傷惡性良性腫瘤細胞能力。
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責任編輯：Sheep
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